09_第13章 临床试验设计.pdf

13 临床试验设计 中山大学公共卫生学院医学统计学与流行病学系 骆福添 • 特点： （）伦理：病人知情 同意 得益 退出自由 1 、 、 、 （）法规：资格证书，实施过程 原始资料 2 (不走样) 、 (样式化) 、统计分析(规范化) （）数据：合格集 意向集 安全集 3 、 (+脱落) 、 (+脱落+剔除) （）规范：资料可信 基线可比 临床有效 使用安全 4 、 、 、 例：某制药企业从植物中提取了一个新的分子单体，品名 脂，药理学研 “A ” 究证实了其降脂作用，主要能够降低低密度脂蛋白（ ）水平，毒理 LDL-C 学研究发现该药有轻微胃肠道不良反应，主要表现为腹胀和腹泻 企业 。 希望进行临床试验，把 脂开发成能够上市的新药 “A ” 。 13.1 临床试验前的必要准备 13.1.1 临床试验必须符合法规要求 新药临床试验在开始前，必须得到药品监督管理部门的批准，批准的标 志是获得新药临床研究批件 临床试验的组织实施，也必须符合相关的 “ ”。 法规要求。 表 中国 美国 欧盟和日本的管理当局 13-1 、 、 、 具体管理部门和主要相关法规 地区 管理当局 管理部门 主要法规 中国 国家食品药品国家食品药品监督管 中华人民共和国药品管理法 《 》1984 、 监督管理局 理局注册司 药品注册管理办法 《 》2005 脂如果在中国注册，其临床试验必须符合中国相关法规的要求，如 “A ” 中华人民共和国药品管理法 药品注册管理办法 等 《 》1984、《 》2005 。 药物 13.1.2 临床试验需要符合相关指导原则要求 药品临床试验管理规范 （ ）是临床试验的重 《 》 Good Clinical Practice, GCP 要指导原则。 《临床试验统计学指导原则》 13.1.3 临床试验必须符合道德规范 • 伦理委员会与知情同意书(informed consent)是保障受试者权益的主要措 施，它们的实施要遵循赫尔辛基宣言。 13.1.4 需要做哪些临床试验 临床试验的分期 •前提：经过实验