特发性矮小与生长激素的应用_培训课件.ppt

成人身高SDS 成人身高SDS－治疗开始时身高SDS 成人身高－预测身高 成人身高－靶身高 GH远期疗效的判断 GH治疗的副作用 ISS患儿GH治疗的可能的副作用与其他GH治疗适应症所遇到的副作用是一致的，但发生的频率更小 目前尚无长期副作用的报道 治疗后安全性监测推荐集中在肿瘤发生率和 代谢相关副作用 未来研究方向 改善诊断手段，帮助划分ISS的不同亚群 和评价治疗反应 引入心理学的评估工具、干预方法和结果 进行控制良好的临床研究以探讨GH和GnRH类似物联合治疗，芳香酶抑制剂和IGF-I等领域 特发性矮小GH治疗的反思-1 是否一种“病” “illness” ？ 是 – 矮 不是 – 统计学诊断和父母的过高期望 Is treating a poorly defined illness ethical? Paul J Caldwell general practitioner Beverley, North Humberside HU17 8UQ, UK 【BMJ 2011;342:d2144 doi: 10.1136/bmj.d2144】 特发性矮小GH治疗的反思-2 费用！ 英国，增加的4cm成年身高的GH费用相当于 200万支的麻疹疫苗 28个打水机 in sub-Saharan Africa Is growth hormone treatment ethical or cost effective? Jerry K Wales paediatric endocrinologist Sheffield University, Sheffield, UK 【BMJ 2011;342:d2142 doi: 10.1136/bmj.d2142】 小 结 ISS（Ht-2SD）---统计学诊断 排除性诊断 谨慎！ 治疗的选择 GH……FDA适应症 合用GnRHa或芳香化酶抑制剂？ 近期和远期疗效的评价 安全 个体化治疗？ * 备注：1) 2008年5 月批准Genotropin 的ISS剂量可达0.47mg/kg/wk ，该内容不在该consensus statement（2007） 中. 2) FDA针对不同生长激素产品所批准的ISS治疗剂量和临床试验依据详见附件1-Dose for ISS in somatropin products * GH治疗目标是增加身高SDS和增长速率，最终增加成人身高 ISS的治疗-3 治疗目标 治疗的初级目标是达到正常成人身高 次级目标是接近儿童期正常身高 ISS患儿GH治疗的指征 FDA(2003.6.3)批准GH治疗ISS的指征 无GHD 排除需要其他治疗的导致生长障碍的原因 排除导致矮身材的其他原因，如骨骼发育不良、综合征、以及全身性疾病 身高低于同性别年龄的-2.25 SD 骨骺未闭 其生长速率使得成年身高不可能达正常范围 ISS治疗的指征（共识） 生长学指标 身高界限 低于给定性别、给定年龄、给定人群的 平均身高的-2SDS至-3SDS 治疗开始的年龄 建议５岁 生化指标 无任何生化指标可以决定是否启动ISS治疗 心理学指标 权衡矮小的程度和患儿的处理能力 ISS患儿GH治疗的替代措施 ISS患儿GH治疗的替代措施 同化作用的类固醇--- 氧雄龙，睾酮 CDGP，身高大于- 2.5 SDS（轻中度矮）男性患儿， 睾酮最为适合 IGF-I 缺乏关于有效性和安全性的资料 GnRH 类似物 至少使用3年与GH联用可能有一定效果 芳香化酶抑制剂 联用GH至少2年可延缓骨龄进展并 改善预期成年身高，但仍需进行长期随访 心理咨询 GH于ISS的促生长及 改善成年身高的疗效 随机试验1、2、3 英国 青春期前、矮小女孩 GH治疗组 n=7（8.07±0.48 ） y 30 lU/m2.w，s.c 疗程 6.2 y（5.5~6.5） 不治疗随机对照组 n=6 未取得同意的未治疗组 n=20 随诊至接近成年身高 随机试验1 Table 1: Mean (SD) of inltlal, pubertal, and flnal height variables for growth-hormone, control, and non-consent groups NAH GH组较对照组增加7.5cm，较未随机组增加6cm 成年身高与靶身高 成年身高与治疗开始的