实验流行病学--课件.pptVIP

有效率（effective rate） 治疗有效例数应包括治愈人数和好转人数 治愈率（cure rate） 生存率（survival rate） 病死率（case fatality rate） 不良事件发生率(adverse event rate) 绝对危险度降低(absolute risk reduction, ARR) 相对危险度降低 relative risk reduction，RRR 在评价疾病防治措施的效果时，NNT指特定时间内，为防止1例不良结局或获得1例有利结局，用某种干预方法处理所需要的人数，NNT值越小越好。 关于胰岛素治疗以减少视网膜病变恶化的随机对照临床试验，ARR为25%，NNT为4，即用加强胰岛素治疗4例患者，可防止1例发生视网膜病变恶化。 NNT为负数，表示特定时间内，用某种干预引起1例不良事件发生所需要的人数(number needed to harm, NNH),用于评价干预造成的有害效应。 需治疗人数 number needed to treat, NNT 保护率 （protective rate，PR） 主要的显著性检验方法 计量资料——统计时用t检验或F（方差）分析。 计数资料——X2检验或非参数检验，后者适用于计数资料呈等级顺序关系时。 第二节 临床试验 概念：临床试验是以病人为研究对象，按照随机的原则分组，评价临床各种治疗措施有效性的方法。 目的： 治疗性研究：药物、疗法的效果和不良反应评价 预后研究：对采取干预措施的疾病预后影响因素进行分析 病因研究：主要应用于危险因素的干预研究 临床试验的分期（四期） I期临床试验 在动物实验之后进行，人体进行新药试验的起始期 目的：观察新药的安全性，了解新药的人体药物代谢动力学，确定安全剂量范围，观察药物的副作用等，为制定给药方案提供依据。 在一个小组（20～30例）病人或正常人身上进行 II期临床试验 RCT 目的：初步评价药物的有效性，并进一步观察药物的不良反应，评价安全性，推荐临床用药剂量。 应用100～300例病人作研究对象。 III期临床试验 多中心（3）的RCT，研究对象1000～3000人，进一步确定有效性，适应证，药物间的相互作用，监测副作用，同标准疗法比较。 IV期临床试验 新药被批准上市后开展的进一步研究，监测、观察不同人群用药效果、药物的新的适应证、药物间的相互配伍及疗效，并观察药物的远期或罕见的不良反应。 临床试验的特点 具有实验性研究的特性 四大原则：对照/随机化/盲法/重复 研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题: 知情同意原则，对受试对象有益无害原则，公正原则，科学原则 要科学评价临床疗效： 试验的真实性、重复性及实用性 临床试验的基本设计类型 随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是将研究人群随机分为试验组与对照组，将研究者所控制的措施施加给试验人群后，随访观察并比较两组人群的结局，以判断干预措施的效果。 非随机对照试验(non-randomize controlled trial),研究对象不是随机分组的临床试验。 非对照试验 (uncontrolled trial) 不设立对照组，观察研究对象应用干预措施的前后变化。I期临床试验属于非对照试验。 随机对照试验有以下几个特点： 研究对象分组时必须采取随机原则 必须设立对照，并做可比性检验 试验的方向是前瞻性的 最好使用盲法观察结果 治疗性研究评价的标准 是否是真正的随机对照试验： 是否采用了真实的随机方法 是否采用了盲法 是否注意了辅助治疗的影响 是否交代了两组病人的一般特征 是否报告了全部临床有关的结果 报告的结果是否包括了全部纳入的病例 是否考虑了临床意义和统计学意义 对研究对象是否有明确限定 防治措施的具体内容是否切实可行 实验流行病学优缺点 优点 为前瞻性研究，不存在回忆偏倚 研究对象是随机抽样，随机分组，均衡性较好，具有较高的可比性，减少了混杂偏倚 随访将每个研究对象的反应和结局，实验组和对照组同步比较，检验假设的能力强 有助于了解疾病的自然史，并且可以获得一种干预与多种结局的关系 缺点 设计和实施条件要求高、难度较大，在实际工作中有时难以做到 研究费时间、费人力、花费高 受干预措施适用范围的约束，选择的研究对象代表性不够，影响实验结果推论到总体 研究人群数量较大，随访时间长，依从性不易做得很好，影响实验效应的评价 失访难以避免 实验组和对照组接受不同措施可能涉及医德问题 * * 1充分知情,使病患了解药物的治疗过程,增加了其信心. 2 提高服务态度,及时向