人类细胞治疗产品临床试验解析.PDF

人類細胞治療 產品臨床試驗 申請 作業及審查基準 衛生福利部 中華民國 一⃝三年九月十七日 i 目錄 第一章 總則 1 壹、前言 1 貳、定義 1 第二章 申請與審查作業程序 3 壹、申請資格 3 貳、申請程序與應檢附文件 3 參、審查作業與試驗管理4 第三章 臨床試驗審查基準 －製程與管控 5 壹、製造與特性資料 5 貳、產品測試 11 參、最終產品的放行測試（Final Product Release Testing ） 15 肆、批次分析結果 (Batch Analysis) 16 伍 、產品的安定性 (Product Stability) 16 陸、其他議題 (Other Issues) 17 柒、人體細胞組織優良操作規範 （Good Tissue Practice, GTP ） 17 捌、藥物優良製造準則之西藥藥品優良製造規範 （PIC/S GMP ） 17 第四章 臨床試驗審查基準 －非臨床試驗 18 壹、藥理試驗（ Pharmacology ） 18 貳、安全性藥理試驗（ Safety Pharmacology ） 18 參、細胞的動力學（Kinetics ） ，遷移（Migration ）及持續性 18 （Persistence ） 18 肆 、安全性試驗（Toxicology ） 18 伍、藥物非臨床試驗優良操作規範 （Good Laboratory Practice,GLP ） 19 第五章 臨床試驗審查基準 －臨床試驗設計考量 20 ii 壹、人類細胞治療產品製程與特性資料、 非臨床試驗研究資料的重要性 ..20 貳 、試驗設計考量重點 20 參、細胞治療之特殊臨床議題22 參考文獻24 第六章 附件 25 附件一申請人類細胞治療產品臨床試驗計畫案應檢附資料 26 附圖一 人類細胞治療產品臨床試驗計畫申請及審查作業流程圖28 附 件二申請人類細胞治療產品臨床試驗報告備查案應檢附資料 29 附件三 人類細胞治療產品臨床試驗計畫內容摘要表30 附件四 人類細胞治療產品計畫書中文摘要31 附件五 Protocol Synopsis (Cell Therapy) 34 附件六 人類細胞治療產品臨床試驗計畫書結構37 附件七研究人員學經歷 39 附件八 人類細胞治療產品臨床試驗受試者同意書範本40 附件九藥物不良反應通報表 44 附件 十貨品進口同意書申請書 45 附件 十一貨品出口同意書申請書 51 附件十二 人類細胞治療產品臨床試驗報告備查申請表 57 附件十三試驗機構收案一覽表 58 附件十四 人類細胞治療產品相關的特殊傳染病控管59 附件十五 人類細胞治療產品臨床試驗申請技術性資料審查重點表60 iii 第一章 總則 壹 、前言 為確保人類細胞治療 產品臨床試驗合乎科學性、安全性及社會倫理性，並保 障受試者之權益，爰 制訂 「人類細胞治療 產品臨床試驗申請作業與審查 基準」， 說明 人類細胞治療 產品申請臨床試驗時所需檢附 之相關資料內容 ，以作為計畫主 持人準備臨床試驗申請資料之參據 。 本基準第三章至第五章臨床試驗製程與管控 、非臨床試驗 、臨床試驗設計部 分僅代表中央主管機關目前對 人類細胞治療產品臨床試驗 之審查考量，如果有任 何符合法規之替代方法或科學證據，可以檢具資料向中央主管機關提出個案討 論，另外，中央主管機關 亦保留額