基因治疗技术-复旦大学精品课程.PDF

基因治疗技术 宁显 定义：基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞， 以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就 是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中， 使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包 括从 DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 基本信息：基因治疗遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用 基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而 根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是 用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来 发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色 体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的 技术方法或载体，目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和 化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基 因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人 体靶细胞以 纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目 的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾 病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的 是疾病的根源 --异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞 基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改 变而受到限制 。 治疗方法：1免疫治 疗 ：免疫基因治疗是把 产生抗病毒或肿瘤免 疫力的对应与 抗原决定族基因导 入机体细胞，以达到治疗目的。如细 胞因子 (cytokine)基因的导 入和表达等。 2 耐药治疗 ：耐药基因治疗是在肿瘤治 疗时 ，为提高机体耐受化 疗药物的能力，把产生抗药物毒性的基因导 入人体细胞，以使机体耐 受更大 剂量的化 疗。如向骨髓干细胞导 入多药抗性基因中的mdr-1 。 基因治疗的应用：基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威 胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆 固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类 风湿等）。