小剂量地西他滨治疗低危和中危-1骨髓增生异常综合征患者疗效及安全性的临床研究.doc

小剂量地西他滨治疗低危和中危-1骨髓增生异常综合征患者疗效及安全性的临床研究 方案号：版本日期：/09/09 课题项目负责：负责单位：参加单位：（按拼音排序）：02 诸暨人民医院 03 杭州市第一人民医院 04 杭州市第二人民医院 05 杭州市余杭区第一人民医院 06 湖州中心医院 07 嘉兴市第一医院 08 金华中心医院 09 邵逸夫医院 10 台州医院 11 温州医学院附属第二医院 12 新华医院 13 浙江省中医院 14 浙江省立同德医院 14 浙江省立同德医院 课题项目统计单位：方案签字页 临床研究方案附录 临床研究批件号 方案编号 版本日期 附录日期 研究中心负责人签字 小剂量地西他滨治疗低危和中危-1骨髓增生异常综合征患者 疗效及安全性的临床研究 我已阅读了临床研究方案及相应附件，我同意严格遵守临床研究方案及相应附件执行 签字 佟红艳主任医师 日期（年/月/日） 浙江大学附属第一医院 浙江省杭州市庆春路79号 电话：0571说明 《小剂量地西他滨治疗低危和中危-1骨髓增生异常综合征患者 疗效及安全性的临床研究》是2013年浙江省科技厅重大项目《骨髓增生异常综合征诊断、预后分层及治疗的优化研究方案摘要 申办单位： 研究药物名称： 研究名称： -1骨髓增生异常综合征患者疗效及安全性的临床研究 研究目的： 研究设计： 研究终点： 主要指标：血液学改善率（HI率） 次要指标：总改善率（CR、mCR、PR、HI），无疾病进展生存期（PFS），细胞遗传学反应，输血需求，起效时间 入标准（每条均需符合） 18周岁； 经过血细胞计数、骨髓形态学、骨髓活检、流式检查和细胞遗传学检查，诊断为中低危的MDS患者；ECOG评分：～分；主要器官功能正常：50umol/L，血清ALT和AST≤2.5(ULN，血清Cr≤1.5(ULN； 受试者志愿受试并签署知情同意书排除标准（符合其中1条即排除）肝肾功能明显异常，超出入组标准 有严重心脏病史，包括心肌梗塞、心功不全3-4级 已知艾滋病毒的血清学反应为阳性 预期寿命小于3个月者 曾接受过Vidaza? 或地西他滨的治疗，或者曾接受过干细胞移植 妊娠或哺乳期妇女 诊断为继发性MDS 同期参加其他临床研究者 研究者判断不能入组者。 剔除标准 有以下情况者，一般应予以剔除： 不符合入选标准者或符合排除标准者； 不愿继续参加试验者； 用药时间太短者； 合并应用其他同类药物者； 依从性差者； 失访者；因妊娠等而中断治疗者。 中止标准 受试者在试验过程中发生以下情况，则必须中止试验。具体为：试验中发生严重安全性问题，应及时中止试验 研究药物： 试验药：来源： 规格： 储存：25以下保存  给药方案： 15mg/m2.d ，连续用5天，每4周1周期，共3个周期，同时联合最佳支持治疗。 ②对照组：最佳支持治疗，包括：成分血输注、造血因子治疗、免疫调节剂，祛铁剂等共12周。 有效性评价指标： 次要指标：总改善率（CR、mCR、PR、HI），无疾病进展生存期（PFS），细胞遗传学反应，输血需求，起效时间 安全性评价指标： 认真观察所有受试者在临床试验期间发生的任何不良事件，包括临床症状及生命体征异常、实验室检查中出现的异常，记录其临床表现特征、严重程度、发生时间、持续时间、处理方法及预后，并判定其与药物之间的相关性。 目 录 1 1 背景资料 3 2 研究目的和终点 6 2.1 主要终点指标 6 2.2 次要终点指标 6 3 研究设计 6 3.1 研究总体设计 6 3.2 多中心 6 3.3 随机方法 7 3.4 样本量的设定 7 4 受试者的选择与退出 7 4.1 入选标准 7 4.2 排除标准 8 4.3 剔除标准 8 4.4 中止标准 8 5 研究治疗药物 9 5.1 试验药物