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利用短片段同源替换技术进行位点特异性修复细胞中游离的缺陷型基因生命科学学院级贺晓路摘要传统的基因治疗主要采用基因扩增的策略即向细胞中导入正常的靶基因表达序列补偿细胞中缺陷型靶基因的功能基因添加策略在遗传疾病的治疗中存在着严重的缺陷从而限制了其临床应用近年来发展起来的位点特异性基因修复技术如短片段同源替换技术克服了基因添加策略的缺点位点特异性的基因修复技术源于对同源重组的研究即通过导入与正常靶基因同源的短片段通过细胞中的修复或者同源重组的机制特异性地修复缺陷型靶基因中的突变利用位点特异性的基因修复
利用短片段同源替换（SFHR）技术进行位点特异性修复CHO细胞中游离的缺陷型EGFP基因
生命科学学院 00级 贺晓路
摘要
传统的基因治疗主要采用基因扩增（gene augmentation）的策略，即向细胞中导入正常的靶基因表达序列，补偿细胞中缺陷型靶基因的功能。基因添加策略在遗传疾病的治疗中存在着严重的缺陷，从而限制了其临床应用。近年来发展起来的位点特异性基因修复（Site-specific Gene Correction）技术，如短片段同源替换技术（Small DNA Fragment Homologous Replacement，SFHR），克服了基因添加策略的缺点。位点特异性的
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