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加速推进药品上市许可持有人制度试点:打通 医药创新最后一公里 2016 年06 月15 日09:04 | 作者:刘喜梅 | 来源：人民政协网 刚刚闭幕的中国科技创新大会，吹响了中国建设世界科技强国的进军号。为落实习总书记在科技创新 大会上的讲话精神，全国人大常委会副委员长、农工党中央主席陈竺率农工党中央调研组于6 月6 日赴上 海张江，就生物医药领域科技创新的重点目标任务，以及深化科技体制机制改革等关键问题开展调研。 在上海加快建设具有全球影响力的科技创新中心，是国家创新驱动发展战略的重要组成部分。作为上 海“双自联动”建设科创中心的核心区，国家级生物医药科技产业基地张江，在上海建设具有国际影响力的 科创中心的过程中，有望发挥重要的引领作用。 6 月6 日下午，由陈竺主席率队的农工党中央调研组，就生物医药的创新发展问题，在位于张江高科 技园区的复旦大学药学院召开了座谈会。来自科研院所和医药产业的10 名代表，在会上踊跃发言。 其中，中科院上海药物所副所长李佳的发言，格外引人注目———2015 年，上海药物所递交了一份 漂亮的研发答卷，完成项目成果转让15 个，金额达到8 亿元。不仅如此，上海药物所2015 年还实现了一 个重要突破，5 个1.1 类新药获得临床批件。这个数字在全国所有新药临床研究申报单位中，与江苏恒瑞 并列第一。 李佳说，8 亿元相当于上海药物所过去5 年（2010-2014 年）项目成果转化金额的总和。之所以能 够实现项目成果转化的集中开花，主要还是得益于该所在建设中科院创新药物研究院的过程中，大力推动 了多项改革，尤其是体制机制的改革。 8 亿元背后的思考 上海药物所的成绩，让参加座谈会的人深受鼓舞，也引发了参加座谈会的代表之一、勃林格殷格翰 （中国）生物药业总经理罗家立博士更多的联想和思考。 “8 亿元的确让人非常振奋。但实际上，我们转移的每个项目可能都拥有80 亿元、800 亿元这样的价 值，只是受限于目前的药品生产许可与上市许可的‘捆绑式’制度管理（申报一个新药上市的同时还要一并申 报自身的生产线和生产能力），很多药品的研发机构只能忍痛割爱‘卖青苗’，在临床阶段选择了成果转让。” 罗家立说，新药的研发周期长、技术门槛高、资金投入大、风险高，新药研发机构或个人如果把新药研发 成果和技术转让给生产企业，由药企上市生产经营，创新研究所获得的收益就比较有限；而如果把产品自 行上市经营，研发机构或个人就必须投资建设生产线，大大增加投资的压力和风险。 而那些“青苗”买主，大都是国际知名的外资医药企业。也就是说，受限于没有生产设施，我们国内的 医药研发机构在承担了前期的投资和研发风险之后，往往在临床阶段被迫选择了项目转让，从而失去了继 续抚养“自己孩子”的机会。 “我们了解到，不少像上海药物所这样的科研院所，都很乐于和知名药企合作，把‘孩子’交给他们从而 实现项目成果的转化、转让。我认为，如果科研院所能够拥有产品并永远享受这个产品的市场价值，将更 能激发研发新药的创新活力。”罗家立在座谈会上强调。 这种“更能激发创新活力”的路径，其实我国也正在探索。 2015 年11 月，全国人大常委会授权通过国务院在部分地方开展药品上市许可持有人制度试点，北 京、上海、河北、山东等10 省市成为首批试点单位。在实行药品上市许可持有人制度的试点地区，药品研 发机构或个人可以和生产企业分离，研发机构或个人可以通过合同生产（CMO ）的方式，委托生产企业加 工生产药品。事实上，药品上市许可持有人制度也是国际惯例。 在罗家立看来，药品上市许可持有人制度试点的实施，打通了药物创新研发的最后一公里。这种生 产许可和上市许可两证分离的制度，从根本上实现了让研发者永远拥有项目，生产者只负责提供生产服务， 避免了研发企业在技术转让后而造成的研发和生产乃至后期的质量监管相脱节的现象。 节约投资成本，优化企业产能 张江，是国内较早探索药品上市许可持有人制度（MAH）的医药基地。再鼎医药，是张江园区最早 受益于药品上市许可持有人制度试点的企业之一。 再鼎医药首席运营官巫荟博士在座谈会上介绍，再鼎医药的主要研发领域是用于肿瘤和免疫治疗的 抗体和蛋白质，这个领域如果自己建立生产基地需要花费上百亿美元的资金，还需要很多特殊的人才支持。 药品上市许可持有人制度试点以后，再鼎医药和同样地处张江的全球最大