不同类型供者造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血的进展.pdf

何摇 平等摇 不同类型供者造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血的进展摇 第3期 ·477 · doi:10.3969/ j.issn.1000鄄484X.2017.03.035 不同类型供者造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血的进展 淤 淤 何摇 平摇 王摇 畅 摇 谭业辉 摇 (长春医学高等专科学校,长春 130031) 摇 摇 中图分类号摇 R457郾7摇 摇 文献标志码摇 A摇 摇 文章编号摇 1000鄄484X(2017)03鄄0477鄄04 摇 摇 再生障碍性贫血(Aplastic anemia,AA)是小儿 预处理方案中加入氟达拉滨,减少环磷酰胺剂量,可 常见贫血性疾病,分为先天性及获得性;是一种多类 以取得与标准预处理方案类似的生存率[9,10]。 因再 病因和发病机制引起的骨髓造血功能衰竭征,主要 生障碍性贫血的发病机制主要与免疫异常介导的干 表现为骨髓有核细胞增生低下、全血细胞减少及所 细胞损伤有关,ATG 联合环孢菌素 A(Cyclosporin [1] A,CSA)的IST 治疗可以获得70% ~88% 的反应 致的贫血、出血和感染 。 西方国家发病率(1 ~ 2)/ 百万,东方国家发病率约为西方国家的3 倍左 率[6,7,11] ,因此在无同胞全合供者的情况下,多以 [2] IST为一线治疗。 但与 MFD HSCT 比较,存在治疗 右 。 非重型再生障碍性贫血(Non severe aplastic anemia,NSAA)主要以支持对症和促造血治疗为主, 失败、复发及克隆演变等相关问题。 重型再生障碍性贫血(Severe aplastic anemia,SAA) 来自日本的研究显示,17岁以下儿童SAA接受 异基因造血干细胞移植(Hematopoietic stem cell MSDHSCT对比IST一线治疗,两组患者的10年整体 transplantation,HSCT)和免疫抑制剂治疗(Immuno鄄 生存率(Overall survival,OS)差异(92% vs 88%,P= suppressive therapy,IST)是主要手段。 NS),但 MSD HSCT 组 10 年无失败生存率(Failure 年龄是影响AA疗效和治疗决策的重要因素。 free survival,FFS)远远高于IST组(87% vs56%,P 40岁以下具有同胞全相合供者的成人SAA,首选异 0郾001)。 IST组治疗失败、复发、发生克隆演变的比例 [6] 基因造血干细胞移植治疗,40 岁以上和40 岁以下 明显高于MSD HSCT 。 欧洲骨髓移植协作组重型 成人无同胞全合供者的 SAA 则以 IST 为一线治 再生障碍性贫血工作组(Severe Aplastic Anaemia [3] Working Partydatabase of the European Society for 疗 。 儿童SAA 因HSCT 疗效好,长期生存率高, [4] Blood and Marrow Transplantation,EBMT SAAWP)关 并发症少,HSCT 多数情况下为一线治疗选择 。 近年来,随着移植技术的进步,HSCT治疗儿童SAA 于0~12 岁以下儿童SAA 的数据显示了类似的结 的疗效逐步提高,在供者选择上也取得了显著的进 果,MSD HSCT 与 IST 治疗 3 年 OS 与 IST 组类似 展