一种治疗肌肉萎缩的药被批准,但并没有做安慰剂测试.pdf

一一种种治治疗疗肌肌肉肉萎萎缩缩的的药药被被批批准准，，但但并并没没有有做做安安慰慰剂剂测测试试 ＊＊本本文文只只能能在在 《《 奇奇心心日日报报 （（））》》发发布布，，即即使使我我们们允允许许了了也也不不许许 转转载载＊＊ 华盛顿电 - 美国食品和药物管理局 （FDA）批准了治疗最常见的儿童肌肉萎缩症状的 首例药物，这一决定生动地说明了病人及其支持者对联邦政府药物评估日益增长的影 响力。 此次批准决定与 FDA 专家的建议背道而驰。该药物的主要临床试验规模很小，只涉 及 12 名患有裘馨氏肌肉萎缩症 （Duchenne muscular dystrophy，也译作杜氏肌营养不 良症）的男童，而且没有提供患有该病、但没有接受该药物治疗的男童控制组的充分 证据。由 FDA 今年春天召集的一批独立专家表示，目前没有足够的证据证明这种药 物的有效性。 不过专家的投票结果非常接近。大量情绪激动的病人 （包括坐在轮椅上的男孩子）和 他们的支持者已经形成了一股势力。肌肉萎缩症群体组织有序，他们进行了多年的游 说，希望这种药物获得批准。在他们的努力下，许多国会议员开始向 FDA 写信。 在 FDA 4 月份的一次会议上，斯塔茜·阿尔乔卡奇 （右二）和她患有裘馨氏萎缩症 （也称杜氏肌营养不良症）的儿子道尔顿。图片版权：Eric Kruszewski/ 《纽约时报》 关于该药物的决定被推迟了几个月。此次审批充满了争议，FDA 员工为此进行了激烈 的斗争。最终，局长罗伯特·M·卡利夫医生 （Dr. Robert M. Califf）决定批准这种药 物。 此次决定令该药物的支持者备感兴奋，并使该药物制造商 Sarepta herapeutics 的股价 大幅上涨。不过在一些药物政策专家看来，这是一个非常令人担忧的信号，他们认为 FDA 受到了病人支持者和药物公司的过度影响，使药物审批的微妙平衡向基于初始数 据的迅速决策方向倾斜，而忽视了关于药物有效性和安全性更具决定性的证据。 位于华盛顿的美国健康研究中心主席黛安娜·朱克曼 （Diana Zuckerman）表示：“FDA 开了一个危险的先例。要想证明某种药物的有效性，你需要将它与安慰剂或者其他治 疗方法进行比较。他们并没有这么做。” 据估计，大约 9000 到 1.2 万美国人患有裘馨氏肌肉萎缩症，其中几乎所有患者都是 男童。由于罕见的基因突变，这种疾病的患者几乎无法生成肌肉细胞增强蛋白 （一种 避免肌肉退化、起到减震作用的蛋白质）。患有裘馨氏萎缩症的男童通常会在十几岁 的时候坐上轮椅，并在 30 岁之前去世。 这种名为 eteplirsen 的药物使用了一种叫做“外显子跳跃”的技术，试图在一定程度上纠 正基因缺陷，允许肌肉细胞生成具有一定功能的增强蛋白。这种药物只适用于大约 13% 的裘馨氏萎缩症患者。治疗其他基因突变患者的外显子跳跃药物还处在开发阶 段。 Sarepta 公司表示，对于每位患者来说，eteplirsen 的平均成本大约是每年 30 万美元。 根据朱克曼医生的说法，这是大多数新型癌症药物成本的两倍。 该药物获得了加速批准。加速批准是一种专为特殊药物准备的审批程序，用于治疗严 重的疾病和解决“前所未有的医疗需求”。FDA 将此种需求定义为“现有疗法无法充分 治疗或诊断的状况”。 虽然该药物得到了批准，但 FDA 要求公司进行另一项临床试验，以证实药物的有效 性。FDA 表示，如果药物制造商无法证明这一点，他们可能会“发起撤销批准的程 序”。 在 4 月份的一次激烈的公开会议上，专家们以七票同意、三票反对、三票弃权的投票 结果，认定该药物的临床数据不满足 FDA 审批所需要的严格对照研究要求。FDA 已 敦促总部位于马萨诸塞州坎布里奇市的 Sarepta 公司开展一项拥有安慰剂对照组的、 规模更大的研究，以更 地确定药物的有效性。 不过该公司表示，这样做不仅不道德，而且不切实际。由于公司已经发现了初步的有 效性证据，家长将不会让孩子参与有可能无法使用该药物的试验。因此，Sarepta 将该 药物的数据与历史上与这些患者在疾病特征上尽可能接近的 12 名意大利和比利时男 童患者进行了比较。 现在该公司需要再进行一次试验。不过朱克曼医生表示，当一种药物得到批准时，你 很难找到参与实验的病人，因为家长们不愿意让他们的儿子承受被分到安慰剂组的风 险。 FDA 药物评估与研究中心主任珍妮特·伍德科克 （Janet Woodcock）在一份声明中表 示：“该公司必须在药物批准后进行一次验证性临床试验，我们热切期待通过此次试 验了解关于该药物效力的更多信息。” 翻译