九全球首例生物工程角膜在青岛成功移植-中国先锋医药控股有限公司.DOC

中国先锋医药有限公司 信息简报 编辑 日 期 201年月日至月日 第 期 一、号外！中国第一个小核酸药物临床研究获批 3 二、比尔盖茨：2015年发生的最好的6件事 医疗领域占一半 5 三、临床数据核查浪潮中，哪些药可能获批 9 四、医疗费用五年年增长近两成 达7083亿元 14 五、IMS Health中国县域医院医药市场纵览（2015年10月） 18 六、儿童药优审/审批10品种，优先审评到底怎么评 21 七、【探讨】临床试验审查的技术困惑 24 八、2015年影响医药行业发展十大事件 28 九、全球首例生物工程角膜在青岛成功移植 34 十、226号文临床研究各方责任问题分析 37 十一、临床核查紧迫，全身而退犹可再来 39 十二、洗牌在即 部分仿制药或出局 42 十三、Lilly’s Portrazza one step closer to approval in Europe 44 一、号外！中国第一个小核酸药物临床研究获批 　2015-12-25　生物谷 近日，苏州瑞博生物技术有限公司（简称苏州瑞博）与其战略合作伙伴美国Quark制药公司（Quark Pharmaceuticals，Inc.）开发的小核酸药物QPI-1007在中国的国际多中心临床试验正式获得国家食品药品监督管理局（CFDA）批准。 小核酸药物QPI-1007被用于治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION），同时具有治疗青光眼的潜力。本次批准的是针对NAION的国际多中心II/III期关键研究，此前QPI-1007已被美国FDA认定为孤儿药。QPI-1007是获CFDA批准中国临床试验的第一例小核酸药物。该药物在中国以及亚洲区域（除少数特定国家外）的开发和市场权益由注册于昆山小核酸基地的昆山瑞博夸克医药科技有限公司（简称瑞博夸克）承担和持有。瑞博夸克是中国小核酸制药领域的领军企业苏州瑞博和世界小核酸制药的领军企业美国Quark公司基于强强联合的理念共同组建的专注于特定小核酸药物研究和产业化的制药企业。 苏州瑞博董事长梁子才博士指出，小核酸制药是人类现代制药历史上的继小分子药物、单克隆抗体和蛋白药物之后的第三次浪潮。中国在小核酸技术上多个方面处在与世界同步的水平，我国首个小核酸药物临床试验的启动是中国小核酸制药产业的一个重要里程碑，对于推进中国在此领域的研究和产业化起到非常积极的作用。 Quark董事长兼首席执行官DanielZurr博士表示：此次QPI-1007的临床试验在中国获批，是Quark团队和瑞博团队通力合作达成的一个重要里程碑。接下来我们将在瑞博夸克的框架下，加大引进VC资金的力度，力争将多个小核酸药物推进到临床试验阶段，开拓亚洲小核酸药物市场 QPI-1007已经确定由中华医学会眼科分会主任委员、北京同仁医院副院长王宁利教授主持。对于QPI-1007临床试验的获批，王宁利院长表示：QPI-1007本质上是一个视神经保护药物，包括NAION和青光眼在内。视神经损伤相关的眼科疾病很多，对视神经保护的药物在临床上有巨大的需求，但是至今没有一种真正能对视神经具有保护作用的药物面世。QPI-1007在前期临床试验中已经表现出在这方面的潜力。我期望各方同心协力，早日完成临床试验，如果安全性和有效性均能达到预期指标，则可使病人早日受益。（生物谷B） 关于小核酸 RNA干扰（RNAi）现象的发现是过去15年来生命科学研究的重大突破之一。RNA干扰的效应分子是一种短双链RNA，即小核酸（siRNA），可在包括人类的多种细胞和组织内发挥强大的基因沉默效应。siRNA疗法开发是目前生物医药领域的前沿和热点，广泛地被认为极有可能在未来20年内为制药领域带来革命性的变化。 关于瑞博夸克 2012年9月，苏州瑞博生物技术有限公司与美国Quark制药公司正式宣布结为战略合作伙伴，并成立昆山瑞博夸克医药科技有限公司，以在中国和亚洲推进小核酸药物的临床试验和产业化。 关于苏州瑞博 苏州瑞博生物技术有限公司成立于2007年，总部位于江苏昆山小核酸基地，是致力于开发小核酸药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者。公司围绕小核酸药物开发的技术特点在小核酸靶点序列设计和化学修饰、候选药物筛选、递药载体、药效药理评价等各方面建立起完善的小核酸创新药物研究体系；拥有小核酸中试生产、制剂生产、CMC研究的设施和技术。通过自研和国际合作形成了丰富的小核酸药物品种研究管线。更多信息请参见. 关于美国Quark制药公司 Quark制药公司是RNAi技术研发领域的国际领先企业，拥有行业内最为丰富的临床阶段siRNA品种线。该公司整合的药物研发平台贯穿了靶点识别到药物研发阶段。Quark的递送技术可将siRNA递送至多个组织和器官，包括