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我国新药研发现状与发展趋势 杜冠华 中国医学科学院药物研究所 2010年 1. 重大专项促进了我国新药研发  《国家中长期科技发展规划纲要》确定了 发展目标 重大专项 《实施方案》规划了药物创新的 发展路线  “十一五”期间全面部署了研究任务 各类项目均已启动，研究人员投入极大热 情和积极性 1. “十一五”重大专项实施 （一）完成专项整体布局，基本健全了国家药物创新体系 （二）完善新药研发技术平台建设，加快与国际规范接轨 （三）突破了一批关键技术，新药创新的能力明显提高 （四）创新药物研究稳步推进，启动发达国家临床研究 （五）大品种改造提升品质，为人民健康提供技术支撑 （六）建立企业新药孵化基地和产学研联盟，推动企业成 为创新主体。 1. 重大专项促进了我国新药研发  “十一五”期间 基本健全了国家药物创新体系； 平台建设稳步推进，创新能力大幅提高； 新药研发取得系列突破； 带动全国医药产业呈现出良好的发展态势， 对我国医药研究、开发和产业化产生了积 极的影响。 2.国际医药领域发展的现状和趋势 1. 药物市场需求增加 经济危机影响经济发展，医药产业一枝独秀  2009年全球市场规模已超过8200亿美元，增幅约为 4.5%－5.5%，其中，生物技术药物和释药系统产品 的市场销售增幅尤为显著，以年均12－13%的速度 增长； 2.国际医药领域发展的现状和趋势 1. 药物市场需求增加 经济危机影响经济发展，医药产业一枝独秀  到2015年全球市场规模将达到11000－11100亿美元；  各国用于医疗卫生的经费也越来越多，预计到2020 年，西方主要国家花在医疗上的费用可能达到其 GDP的16-21%。 2．现状-产业规模不断扩大  大型跨国制药企业不断兼并重组，取长补短，巩 固和完善“研发—产业—销售”链，形成强大的 RD中心，产业规模不断扩大，稳定其在生物医 药领域的垄断地位。  大举进入中国等国家，全球制药企业20强已全部 来到中国，在我国建立不同类型的研发机构、业 务办事处或生产厂家，帮助他们在华推销药品、 拓展市场； 2．现状-产业规模不断扩大  研发模式从创新转向收购，目标产品从高端转向 低端，经营方式从合资转向独资；  收集或收购早期研发成果，直接对我国新药研发 构成严峻挑战。  西方国家的药监部门不断提高药物批准上市的标 准，我国研发的药物进入西方临床难度更大，籍 此形成西方对中国医药市场单向冲击的局势。 2．现状-新药研发难度更大 西方对新药研发的投入在不断增大，每个新药平 均15-19个亿，对于完全创新的药物，概念证实 (proof-of-concept，平均40个月，$2500万)和更 大量的临床研究，一个药物一般都得需要10年以 上的时间； 药物安全性和优效性的要求提高，新药研发成功 的难度在增加，被FDA 批准的概率也越来越小。 2．现状-技术进步明显加快 近年来对药物研发出现了新的要 求，可概括为 “更安全，更有效，更 经济，更快速”，相关理论、观念和 技术呈现出新趋势。 2．现状-技术进步明显加快 多肽蛋白类生物药是目前生物技术药物的主体。 约75%临床前或预注册的抗肿瘤药物 RNAi药物正在进入新一轮的竞争。 2009年已有11个进入临床研究阶段 干细胞是一个生物药物的新领域 成体干细胞是目前最具研发利用价值的药用细 胞群体。 2．现状-技术进步明显加快 小分子生物技术药物是新的技术前沿 组合生物合成技术改造微生物药物合成基因簇， 发酵工程能够直接产生所需要的小分子药物 开发新型DDS，成为当前发展最快、最活跃的领域之一。 制剂释药系统备受重视 药物再发现的意义日显突出。 药物再发现缩短了新药开发周期，节约了成本