Ch2.3 随机化与药物编盲.pdf

临床试验随机化与药物编盲 上海交通大学基础医学院 生物统计学教研室 wangbingshun@ 本讲义参考了诸多教授见解：苏炳华、夏结来、姚晨、… 随机化 Random allocation is one of the best ways that treatment comparisons made in the trial are valid. Other methods such as blinding and placebos should be considered when appropriate. Deparment of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 常见临床试验随机分配过程 被研究人群被研究人群 随随 机机 分分 配配 治疗方法治疗方法AA 治疗方法治疗方法BB 治愈治愈 未愈未愈 治愈治愈 未愈未愈 Deparment of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 总 随机化 体 随机抽样 研究总体中每一单位等可能进入研究样本 随机化分组 受试者等可能地被分配到特定处理组 临床试验中随机化常常与盲法合用。 简单常用的随机化方法 Deparment of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 随机化目的 使临床试验中的受试者有同等的机会被分配到试 验组或对照组中，而不受研究者和/或受试者主 观意愿的影响，避免在受试者的选择和分组时因 处理分配可预测性而导致的可能偏倚。 可以使各处理组的各种影响因素（包括已知和未 知的因素）分布趋于相似，使组间具有可比性， 为疗效、安全性评价提供客观的基础。 Deparment of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 具体益处 消除来自研究者与患者自主的有意选择偏倚 均衡组间无意或潜在偏倚 医疗护理 患者管理 疗效评价 潜在混杂 平均来看组间基线情况基本相似 奠定统计分析的前提(design-based inference rather than model-based inference) Deparment of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 随机化方法 可采用分层(stratified)随机、区组(block)随机、动 态分配法(dynamic allocation)等方法。 分层随机化有助于保持层内的均衡性 多中心临床试验中，中心就是一个分层因素 可按照基线资料中的重要预后因素（如病症的严重 程度）等进行分层,使各层趋于均衡。 区组（分段）随机化有助于减少季节、疾病流行 等因