第九课：腺相关病毒AAV简介.pdf

腺相关病毒 （Adeno-AssociatedViralVector，AAV）简介 腺相关病毒属微小病毒科(parvovirus)，为无包膜的单链线状DNA 病毒。AAV的基因组约4700bp， 包括上下游两个开放读码框架(ORF)，位于分别由145个核苷酸组成的2个反向末端重复序列(ITR)之间。 1. 安全性高 4. 长时程表达稳定 AAV病毒特点 2. 免疫原性低 5. 物理性质稳定 3. 宿主范围广 6. 滴度高 AAV与其他病毒的生物学特性比较 腺相关病毒 慢病毒 逆转录病毒 腺病毒 包膜 无 有 有 无 颗粒直 20-30nm 90-100nm 90-100nm 60-90nm 基因组 单链DNA 双链RNA 双链RNA 双链DNA 组织表达持续时间 6个月 2个月 2个月 ~1个月 宿主基因组整合方式 定向低频整合或 随机高频整合 随机高频整合 非整合 非整合 1 AAV不同血清型 研究发现AAV具有多种血清型各种不同血清型的， AAV载体的主要区别是衣壳蛋白不同，因此对不同 12 AAV 的组织和细胞的转染效率存在差异。目前汉恒生物在包装腺相关病毒时有 中不同的 血清型可供客 户选择，建议客户针对不同组织器官选择相应血清型的AAV病毒，详见下表。 12种不同血清型AAV对各组织器官细胞的亲和性 血清型 组织亲和性 AAV2/1 肌肉，心脏，骨骼肌（包括心肌），神经组织 AAV2/2 中枢神经，肌肉，肝脏，脑组织，眼， AAV2/3 肌肉，肝脏，肺，眼 AAV2/4 中枢神经，肌肉，眼，脑 AAV2/5 肺，眼，中枢神经，关节滑膜，胰腺 AAV2/6 肺，心脏 AAV2/7 肌肉，肝脏 AAV2/8 肝脏，眼，中枢神经，肌肉 AAV2/9 心脏，肌肉，肺（肺泡），肝脏，中枢神经 AAV2/DJ 肝脏，视网膜，肺，肾脏 AAV2/DJ/8 肝脏，眼，中枢神经，肌肉 AAV2/Rh10 肺, 心脏，肌肉，中枢神经，肝脏 A. AAV9感染小鼠脑组织（PMID