2007 汤姆森药业新观察第四季度.pdf

T H O M S O N S C I E N T I F I C 汤姆森药业新观察 2007 年第四季度 Thomson Pharma® 药物研发重大进展快速扫描： 药物研发可以划分为不同阶段，我们针对以下几个研发阶段，在每个研发阶段分别筛选出最具发 展潜力的各 个药物品种： 5 ■ 正在接受审批的药物 ■ 刚进入 III 期临床试验的阶段 ■ 刚进入 II 期临床试验的阶段 ■ 刚进入 I 期临床试验的阶段 以上数据产生于2007 年 10 月到12 月之间 ： 第一部分 引言 全球市场呼喊衰退时日已长，看来衰退似乎无法避免 （如果现在还没有衰退的话）。 显然，经济一旦陷入低迷，研究工作便会雪上加霜，更多的关注将转向已经成熟的药和仿 制药。 在此背景下，本季度 《汤姆森药业新观察》开篇介绍的两种药物在技术上取得了骄人 的成功，让人感到十分欣慰。ATryn® 是转基因 （种间遗传修饰）研究中的重大突破，这种 不需要人体血液的人用血液制品是在山羊乳中提取出来的。OncoVAX® 利用患者身上手术 切除下来的肿瘤制造疫苗，这种疫苗可操控人体免疫系统，预防疾病复发——有效地 “以 癌制癌”。 这两种药物或许会成为头条新闻，但在我们的报告中，还囊括了与社会上流行性最强 的其他疾病斗争中同样付出艰辛劳动、同样锐意创新的制药公司。其中治疗 HIV 感染、阿 尔茨海默病和肝炎的新药物，前景光明。 我们来看看 2007 年 10 月到 12 月间，已经上市或正在审批的最有前景的5 个药物 品种，以及各临床研究阶段最有前景的5 个药物品种： ： 第二部分 已经上市或正在审批的五种前景最好的药物 药物 疾病 公司 ATryn® 遗传性抗凝血酶缺乏 GTC Biotherapeutics/ LEO Pharma OncoVAX® 结肠癌、黑色素瘤、肾细胞癌 Vaccinogen IxempraTM 乳腺癌 Bristol-Myers Squibb IsentressTM HIV-1 感染 Merck Co PerforomisTM 慢性阻塞性肺疾病 Dey 吸入溶液 本季度进入市场的五种前景最好的药物中，位居第一的是前面提到的ATryn® ，这是世 界上利用转基因山羊制造出来的首个获批药物。该药由GTC Biotherapeutics 公司 （前称 为 Genzyme Transgenics）和 LEO Pharma 公司开发，于 2007 年底在英国上市，用于遗 传性抗凝血酶缺乏的手术患者预防深静脉血栓和血栓栓塞。 1 ATryn 具有突破性意义的就在于它不需要供体血液。人凝血酶在山羊乳中提取，然后再 处理成一种安全的高纯度制品。 目标患者群体范围可能较小，但解决这类需求的在研重组人凝血酶制品仅有 ATryn 一 种。此外，还将其用于各种情况 （严重败血病相关性弥散性血管内凝血、Ebola 和 Marburg 病毒所致的出血性疾病及重度烧伤）所致的获得性凝血酶缺乏的潜在治疗进行研究。 ATryn 被 FDA 归为 “快速通道”和 “罕见病用药”地位，预计将于2009 年上半年在美 国上市。 根据美国癌症协会的统计，结肠癌是全世界第四大高发恶性疾病，美国和西欧国家每 年约有 21 万人被新诊断为结肠癌。II 期结肠癌目前还没有辅助治疗，唯一的标准治疗只 有手术，这就让 Vaccinogen 公司开发的 OncoVax® （Intracel 授权开发）格外引人关注。 因此，该药在2006 年 7 月获得 FDA “快速通道”待遇。 OncoVAX 的作用机制同样让人惊奇。这种接受过辐照的非致瘤多价疫苗，不含细菌， 代谢后有活性，是利用从患者身上手术切除的肿瘤制成的。