临床科研设计方案概述.ppt

回顾性队列研究(retrospective) 含义 又称非同期(non-concurrent)、历史性(historical)队列研究。即研究对象的暴露和结局资料在过去已收集到(或从现有记录中可查到)。研究人员工作主要是将相关的资料联系起来。 特点 研究开始时，研究对象已出现结局。 包括以下三部分：①计算不同研究队列的疾病发生率和率差别的显著性 检验；②计算暴露因素与疾病发生的关联强度，即发生某疾 病的危险度分析； 资料分析 固定队列率的计算[累积发病率(cumulative incidence，CI) ] 动态人群率的计算 [发病密度(incidence density，ID)] 率的计算 率差别的显著性检验 比较暴露与非暴露组疾病（或某事件）发生率差异的统计学意义 可使用u检验 可使用X2检验方法。 相对危险度(relative risk，RR) ，也称危险比(risk ratio)或率比(rate ratio)。 RR=暴露组的发病(死亡)率/非暴露组的发病(死亡)率 RR表示暴露组与非暴露组某事件(如疾病)发生率的比值，反映暴露于某因素发生某疾病的危险性是不暴露于该因素的多少倍。 RR的95%可信限 关联强度的计算 RR和AR RR和特异危险度都是估计危险度的指标，密切相关。 RR：对于个体而言，暴露是不暴露情况下发生疾病的倍数，具有病因学意义； AR：对于群体而言，暴露比不暴露情况下增加的超额死亡，具有疾病预防和公共卫生学意义。 优点 可设立前瞻性的同期对照 能直接计算发病率和RR 论证强度较高，可靠性较强。 缺点 随访时间往往较长 样本量较大 失访不易控制 设计原理 干预 有效 实验组 研究 随机 无效 人群 有效 对照组 无效 统计分析 结论 随机对照试验 设计原理 应用范围 优缺点 设计原理 目标 人群 合格 人群 随机 实验组 对照组 干预 有效 无效 有效 无效 结论 统计分析 应用范围 临床治疗或预防性研究 在特定条件下，用于病因学研究 高浓度氧气疗法—早产婴儿—眼晶体后结缔组织增生—失明 非临床试验的系统工程 优点 组间可比性好，防止选择偏倚 研究对象诊断确切，同质性好 盲法衡量和分析结果，结果更真实、可靠 高质量单个RCT，可成为系统评价的可靠资源 缺点 费时，人力与财力支付较大 有严格的纳入、排除标准，影响代表性和外推有效性 安慰剂不恰当应用、对照组措施选择不当，或让受试对象暴露于某种有害致病危险因素，违背医德原则 交叉试验 设计模式 优点 应用条件 措施 阳性 阳性 实验组 对照组 研究随机 阴性 间隔期 阴性 对象 阳性 措施 阳性 对照组 实验组 阴性 阴性 设计模式 优点 消除个体差异 样本含量减少50% 应用条件 第一阶段的治疗作用一定不能对第二阶段的治疗效果产生任何影响。 当某药的疗效较高时，在第一阶段治疗组的成员已被治愈，就不可能再回到第一阶段治疗前状态，从而无法进入第二阶段试验。 以死亡作为观察终点指标的疗效评定研究，也不适于选择交叉试验。 自身前后对照试验 设计模式 优点 应用条件