中医临床疗效评价标准研究.ppt

中医临床疗效评价标准研究 主要承担单位： 中国中医科学院临床评价中心 汇报提纲 研究目的 研究思路 研究进展 面临的主要问题 下一步工作计划 研究目的 为建立符合中医自身规律的临床疗效评价标准奠定基础—“标准”的标准 建立基于病人报告的临床结局测量系统； 研究思路 辨证论治是以状态调整为导向的过程，对人体状态、自觉症状、功能变化、生存质量等判断是建立中医临床评价标准的关键。使这些软指标量化以及公认度是其难点。本研究针对这一难点从制定“标准”的标准开始，尽量采用国际通行的方法，规范这些研究中的技术操作，为从根本上提高研究的水平，提高学术界和社会的公认度奠定基础； 本研究利用现代“项目反应理论（IRT）”、“计算机适应性测试（CAT）”等方法，通过慢性疾病基于病人报告临床结局的研究，建立能够符合中医对人体状态调整的量化测量指标体系与方法学，有望从根本上解决中医临床状态测量问题。 研究内容 研究进展 建立研究“标准”的规范—基本完成 量表在中医临床评价中应用的技术规范 临床评价指标研究的技术规范 规范临床观察表（CRF）的研究 基于病人报告的临床结局（PRO）测量系统研究 —12月初步完成 条目池建立 条目库建立 测量系统建立 研究的主要技术路线  中医临床评价指标研究的技术规范 研究目的 围绕临床研究中“干预措施”—”临床结局”—测量指标这些关键环节，建立临床结局测量指标的选择、测量以及控制临床结局指标质量的技术规范。 一则有效的保证临床研究目的的实现，一则可以解决目前临床设计方案中，临床针对性差等问题，为临床疗效评价奠定基础。 确定中医临床干预目的 确定中医临床干预结局 筛选临床结局测量指标 确定影响测量质量的因素 控制测量影响因素的措施 研究的内容与过程 确定中医临床干预研究目的 临床干预研究目的主要分为三类: 有效性（efficacy） 安全性(safety) 卫生经济学(health economics) 临床干预研究目的组成的五个要素： 设计类型 对象 干预措施 对照 结局 中医临床干预结局评估指标的范围 疾病—生物学指标 医生 患者个体 患者家庭、陪护人员 临床干预结局评估指标的主要类型 终点结局指标 替代指标 症状与体征 生存质量 安全性指标 卫生经济学指标 自我定义结局指标（或探索性指标） 患者报告的结局 选择临床干预结局评估指标的途径 参考以往相关文献中类似研究所采用的评估指标，这也便于进行研究间的相互比较。 咨询本领域内的有关专家，听取同行的建议。 参考有关的行业标准、研究规范和指南等。 选择临床干预结局评估指标需要考虑的因素 疾病的临床医学意义 患者的个人意愿 社会价值取向 有关卫生经济学的社会资源合理化配置等多个方面 临床干预结局评估指标的收集方法 头脑风暴法 德尔菲法 哥顿法 临床干预结局评估指标的优选方法 系统评价（systematic review） 系统分析法 文献资料分析法 模型方法 临床干预结局评估指标的测量 终点指标：率（随访） 替代指标：生物生化指标等 症状与体征：定性、量表、问卷等 生存质量：量表（普适性 、疾病专用 、领域专用 ） 安全性指标：不良反应、副作用、不良事件 卫生经济学指标：最小成本分析、成本-效果分析、成本-效用分析、成本-效益分析 临床干预结局评估指标的检验 效度检验 信度检验 反应度检验 确定影响指标测量的因素 影响主观指标测量的因素 （测量偏倚、霍桑效应） 影响实验室检测的因素 （仪器 、试剂、操作规程） 影响终点指标测量的因素 （依从性、随访率） 控制指标测量影响因素的措施 盲法 随机化 培训研究人员调查方法，症状问卷的信度、效度的测量 建立实验操作规程 购买合格的实验检测试剂，进行统一测量 测量的重复性 退出与失访病例的资料处理 临床干预结局指标的效应表达 相对效应指标 相对危险度(relative risk, RR) 比值比(odds ratio, OR) 均数差(mean difference) 95%的可信区间(confidence interval, CI) 。 绝对效应指标 绝对危险度降低(absolute risk reduction, ARR) 需要治疗的病例数(number needed to treat, NNT) 其它效应指标 附录: 问卷调查的设计与方法 盲法的设计与实施 随机化的实施方案 相对效应指标的计算 量表在中医临床评价中应用的技术规范 研究目的 软指标在中医临床评价中的应用，越来越受到人们的重视，而量表作为软指标量化的一种工具已经被广泛应用。本研究将建