裸质粒流体力学注射法-基因治疗研究的利器精选.pdf

世界华人消化杂志2006年10月8日j 藿癸攀A漆糍泰豁@ 14(28)：2780—2784 wcjd@叫gnet．com IsSN1009—3079CN14—1260／R ≮麓舔簇蠢麓@《§§赣蹇蘩黎鬻《簿罄鬻囊罄蕤|蒸|饕鬻‰囊《《纛§《黉饕‰|饕豢惹攀鬻罄添鬻j罄§溪甏罄鬻鍪鏊蘩}罄霪鬻鏊襄篱鬻《l鍪骥鎏鬻i§甏鬻鬣蘩 珏¨；_|辨B}“|*?。j—t o雏≯强强疆％。_；_|。一糍o￡i一强糍秘％i麟释强一强辫!i霉矩嚣鼙瓣鹣藿骛壤薨攀强鬻璺疆强＆酶撼鞭磬蓦魂| 裸质粒流体力学注射法一基因治疗研究的利器 刘亮明，罗杰，张吉翔，郭宏兴，邓欢 ■背景资料 刘亮明，张吉翔，邓欢．罗杰，南昌大学第二附属医院消化内 答、逆转录病毒可能造成宿主细胞插入突变 作为一个革命性 科、江西省分子医学重点实验室江西省南昌市330006 等．在人体基因治疗的实验中，曾出现了多起病 的疾病治疗方 国家自然科学基金项目，NoNo 法，基因治疗具 江西省科委重点项目，No．200110300101，No2004180300300 毒载体致人死亡的实例，这极大地阻碍了基因 有正本清源、达 通讯作者：张吉翔，330006，江西省南昌市民德路1号，南昌大学 com 到根除病患的优 第二附属医院消化内科ji)(iangz@tom 治疗在人体研究的进程‘1。21．肌肉或靶器官的电 电话：0791—6292706传真：0791—6262262 势．然而，如何有 收稿日期：2006—06—20接受日期：2006一08—10 穿孔法被证实能有效地协助目的基因转染入肌 效而安全地将目 的基因转染入活 肉或靶器官内，但该方法对组织的创伤性限制 体靶器官内，一 直以来都困扰着 摘要 了其进一步的应用．近年来，一种新的高效安 生物遗传学家 外源基因在动物活体组织的有效表达是基因 全的活体细胞基因转染方法一流体力学注射法 们，并影响着基 因治疗的研究及 治疗研究的基础．同时，作为一种疾病治疗方 (hydrodynamics’based 应用． 法．安全性也是一个不容忽视的问题．本文从 究领域获得广泛应用． 基因治疗研究的角度，介绍了流体力学注射法 的概念、器官靶向性、目的基因在靶器官内 1流体力学注射法的概念 的转染效率、安全性和转染机制．以及该方法 流体力学注射法是一种快速大容量的裸质粒溶 在疾病模型动物基因治疗方面的应用等等．总 液的体内注射方法．借助该方法，目的或治疗基 之，流体力学注射法以其高效、安全的肝靶向 因可经鼠尾静脉转染动物活体器官，并在靶器 性活体基因转染、简单便捷的操作方法，正在 逐渐成为人们进行基因治疗研究的重要工具． 立起来的．他们发现裸质粒DNA经鼠尾静脉大 关键词：流体力学注射法；基因治疗；肝靶向性 容量快速的注射可引起实验鼠高度的转基因表 达，其中肝脏是该转基因表达的主要器官． 刘亮明，罗杰，张吉翔，郭宏兴，邓欢．裸质粒流体力 学注射法一基因治疗研究的利器．世界华人消化杂志 2肝脏高水平的转基因表达及其在基因治疗中 2006