[医学]第14章 实验设计-卫生统计学.ppt

第十四章 实验设计 实验设计(design of experiment, DOE) 顺利进行科学研究和数据统计分析的先决条件 获得预期结果的重要保证 设计： 专业设计：从各专业角度考虑实验的科学安排，选题、建立假说、确定研究对象和技术方法等； 统计设计：从统计学的角度考虑资料搜集、整理和分析的设计。---- 设计类型、样本含量、指标和分析方法 医学科学研究方法: (1)观察性研究 (observational study) 又称 非实验性研究(non-experimental study) 或 对比研究(comparative study) ---- 非随机化对比研究。 以客观、真实的观察为依据，对观察结果进行描述和对比分析； 不能人为施加干预措施(即处理因素)； 受试对象接受何种处理因素或同一处理因素的不同水平不是由随机化而定的。 例如，农村地区卫生服务需求情况调查. ---- 观察性研究的设计属于调查设计(survey design) （2）实验性研究 (experiment study) 指研究者能够人为给予干预措施的研究， 例如，健康教育能否预防小学生近视的研究。 小学生除每天做眼保健操外, 随机分为试验组和对照组。试验组另给予预防近视的健康教育。观察一段时间后，比较两组小学生的视力变化。 -----它的设计对应于实验设计。 以下主要介绍实验设计的统计学部分 包括：基本要素、基本原则、常用设计方案、样本含量的估计和临床试验设计 第一节 实验设计的基本要素 1．处理(treatment) 例：药剂、手术方法、毒物 （1）抓住主要处理因素 （2）区分处理与非处理因素 （3）处理因素必须标准化 2．受试对象 动物的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营养…… 病例的选择：纳入标准、剔除标准 3．效应(effect) 指标的选择：准确(accuracy)；精密(precision) 灵敏(sensitivity)；特异(specificity) 第二节 实验设计的基本原则 一、对照(control) 目的：比较的对象；控制实验误差和系统误差 同期对照(concurrent control): 在整个实验过程中，对照组和实验组应始终在同时同地进行 基线(baseline) 比较: 对照组设立后，应检验两组开始时的状态是否均衡 常用对照 （1）?安慰剂（或空白）对照 处理组： 其他 处理 对象I 效应 其他效应 对照组： 其他 安慰剂 对象II 效应 （或空白） 其他效应 安慰剂(placebo) 无药理作用的“假药”或称伪药物(dummy medication)；外观(剂型、大小、颜色)、重量、气味及口味等与试验药物一致。 目的： 1）克服研究者、受试对象、评价者等由于心理因素所形成的偏倚，控制安慰作用； 2）消除疾病自然进程的影响，分离出由于试验药物所引起的真正反应。 安慰剂对照的使用要慎重，应以不损害病人健康为前提。 空白对照 在实验研究中，设置空白管并同时测定，以检测本底值。 在临床试验中，使用空白对照更需谨慎 （2）实验对照 例如, 强化铁预防缺铁性贫血，实验组儿童用强化铁酱 油 (A+B)，对照组用普通酱油 (B)。 处理组： 其他 A+B 对象I A+B效应 其他效应 对照组： 其他 B 对象II B效应 其他效应 (3)相互对照 处理组： 其他 A 对象I A效应 其他效应 对照组： 其他 B 对象II B效应 其他效应 (4)自身对照 例如,研究治疗烧伤新药，一部位用烧伤新药，另一部位用其它公认有效药物； 其他 A 对象 A效应 其他效应 对照组： 其他 B 对象