[医学]临床疗效和疾病预后研究-临床.ppt

临床疗效和疾病预后研究 概述 临床试验是流行病学实验的一 种，是用来判断药物或疗法是否安全 有效的医学研究。严格设计并认真实 施的临床试验，是发现新药物或新疗 法的最快和最安全的途径。 概述——流行病学实验（epidemiological experiment） 观察（observation） 利用一些方法，在不干预、自然的情况下 认识自然现象的本来面目，描述现状，分析规 律。 观察性研究并不刻意改变研究对象的自然 暴露。 概述——流行病学实验（epidemiological experiment） 实验（experiment） 采用一些人为方法改变自然现象，从而使 一些本来在自然情况下并不显露的现象显示出 来。 实验性研究中，为了达到研究者的目的， 对研究对象刻意安排了特殊暴露。 概述——流行病学实验（epidemiological experiment） 定义 将研究人群随机分为实验组和对照 组,研究者对实验组施加某种干预措施, 对对照组施加对照措施后，随访并比 较两组研究人群中所研究结局的差别, 以判断干预措施的效果的一种研究方 法。 实验流行病学研究原理示意图 概述——流行病学实验（epidemiological experiment） 前瞻 前瞻性研究 干预 施加一种或多种人为干预处理 随机 研究对象随机分配到比较组 对照 有平行的或可比的实验组和对 照组 与队列研究的异同——相同点 都属于前瞻性研究，两者都可以针对某一可疑病因或因素进行研究，即都可以用来检验病因假设。 两者都要求除研究因素以外，其他因素在两组要有可比性。 在研究的开始时，两种方法都要求研究对象不具有且有可能发生研究结局，观察在暴露因素（干预措施）作用下，研究对象中结局变量的发生情况。 与队列研究的异同——不同点 分组： 实验——随机分配原则 队列——是否暴露于某因素 干预措施： 实验——实验组给予干预措施，对照组无 干预措施或安慰剂 队列——在自然状态下，观察两组疾病发生 验证病因的效力： 实验——在人为控制的现场条件下进行观察， 影响研究结果的因素被很好的控制。 效力强。 队列——在自然状态下进行观察，影响研究结 果的因素复杂，效力弱。 概述——流行病学实验（epidemiological experiment） 原则 随机化原则 对照原则 重复原则 盲法原则 概述——流行病学实验（epidemiological experiment） 分类 临床试验（clinical trial） 现场试验（field trial） 社区试验（community trial） 概述——流行病学实验（epidemiological experiment） 临床试验：研究对象是病人；接受干预措施的基本单位是个人。主要用于评价某药物或者治疗方法的效果。 现场试验：研究对象为健康人；接受干预措施的基本单位是个人。主要用于评价某疫苗预防疾病的效果。 社区试验：研究对象为健康人；接受干预措施的基本单位是社区或亚人群。如：评价食盐加碘预防地方性甲状腺肿的效果。 临床疗效研究 ——临床试验 一 临床试验的分期 Ⅰ期临床试验（phase I clinical trial） Ⅱ期临床试验（phase Ⅱclinical trial） Ⅲ期临床试验（phase Ⅲ clinical trial） Ⅳ期临床试验（phase Ⅳ clinical trial） 一 临床试验的分期 Ⅰ期临床试验（phase I clinical trial） 对临床药理学和人体安全性评价，观 察人体对药物的耐受程度和药物代谢动力 学，确定安全剂量范围及副作用，为制定 给药方案提供依据。 10-30人 一 临床试验的分期 Ⅱ期临床试验（phase Ⅱclinical trial） 随机盲法对照临床试验，初步评价药 物的有效性，并进一步评价安全性，推荐 临床用药剂量。 100-300人 一 临床试验的分期 Ⅲ期临床试验（pha