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新药开发流程 新药物的开发并且最终将其推向市场，是一个非常漫长而艰难的过程，并且没有捷径可寻。证明新药安全、有效是一个十分关键的环节。做出这个判断的应当是一个对公众健康负责的公正机构，美国食品药品管理局（FDA）是全世界最具公信力的权威机构，以FDA为例，讲述现代医药的开发过程。 新药筛选的大致过程 新药开发的第一步——寻找靶点 新药的开发的第一步，是从研究人体的生理功能、疾病发病的病例过程开始的； ——生理学家研究人体在正常状态下的各种生理功能和变化规律，生物化学家研究生命过程中的化学变化，分子生物学家则研究参与生命过程的各种分子的功能和相互作用。这样，我们就能从分子、细胞、器官到人体不同的层次了解我们的身体在正常状态下都是如何运行的，而病变又是由于哪一方面发生了异常。某种疾病的发生，是一系列非常复杂的过程。如果我们能够在细胞、分子水平上破解这个过程，具体追踪到究竟是在哪一个步骤出了问题，就能够给新药设计提供思路：如果针对这一出现异常的步骤——靶点，添加某种具有特殊结构或性质的化合物，会怎样改变分子、细胞的生理活动，是否会纠正病变，达到治病的目的？ 第二阶段 新药开发的第二步，是在试管和离体细胞上考察这种化合物的效果。 对药物化合物的测试一开始都是在试管和离体培养的细胞中进行的。在离体实验中，药物直截了当地作用在靶点上，容易产生明显的效果，以实现初步的筛选。 第三阶段 在离体实验中，药物直截了当地作用在靶点上，容易产生明显的效果，但是却不一定也会对人体有效。药物可能无法被人体吸收，如果能够被人体吸收也不一定能够发挥作用，而且还可能对人体产生不良反应。这些是无法在离体实验中观察到的。但是，出于人道的考虑，我们也不能就直接拿人来做试验。因此，下一阶段，研究人员需要做动物试验。 动物实验 需要两种或多种动物身上做实验。这里除了考察药的治疗效果的话，还要评估药的毒性，即多少用量是安全的。有的时候药有效也有毒，有时药没毒但是他的代谢产物有毒。如果在动物实验证明有效，且毒性小的话，可以进入下一步； 常用的实验动物有小鼠、大鼠、兔子、猫、狗、猴子等。 第四阶段 动物和人的生理毕竟还是有所区别，对动物有效、毒副作用小的药物，对人体并不一定如此。只有临床试验才能最终决定一种药物是否对人体有效和有何毒副作用。一种药物一旦通过了离体试验和动物试验，看来有希望成为新药，就可以向药监部门申请做临床试验。临床试验一般分成三个不同阶段，分别称为I，II，III期临床试验。 临床试验 申请上市 在完成III期临床试验之后，制药公司就可向药监部门提出上市申请，由药监部门组织专家鉴定。在美国，最后经FDA批准上市的新药，只占最初申请进入临床试验的新药总数的20%。 新药被批准上市之后，通常仍然需要进一步观察药物在大范围长时间临床应用时的疗效和安全性，并与其他已有药物进行比较，称为IV期临床。由于在做临床试验时，儿童、孕妇和老人常被排除在外。 因此在新药上市后，特别需要观察药物对这些群体和某些特定的病人群体的安全性、疗效和剂量范围，以获得更全面的资料。如果发现长期使用后会产生未曾料到的严重副作用，该药物有可能被立即从市场上召回。 开发新药是一个非常费时间也非常昂贵的过程，并非小公司所能承担得起。在美国，一种新药从开始研发到获得批准，平均需要8.5年，花费数亿美元。每5000种候选药物，只有5种能够进入临床试验，而只有1种最终能够被获准上市。 * * * * * * * * * LOGO * 可能有药效的新药候选化合物 试管和离体细胞上考察其效果，有效的话进入下一步 动物实验 临床试验 Ⅱ期临床试验是中期中规模，100到300人，主要目的是检验新药是否有效力 I期临床为短期小规模试验。通常为20-100人，主要目的是检验新药对正常健康人体有无急性毒副作用 Ⅲ期临床试验是1000到3000人的长期大规模实验，主要目的是检验新药的最适剂量 Ⅰ期 Ⅱ期 Ⅲ期 按FDA的新药审批程序 ，临床试验分为三期：