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给CML患者的治疗建议 欧洲白血病网慢性粒细胞白血病治疗建议（2013 ）患者阅读版 出版方： 目录 来自工作组的前言 2 现有的CML 治疗方法 3 CML 治疗的目标 5 确诊时的疾病风险分数 5 CML 治疗的里程碑 5 治疗反应定义 5 一线疗法的反应程度及警告 7 二线疗法的反应程度及警告 8 慢性期治疗方法选择 9 加速期治疗方法选择 10 停止治疗 10 副作用反应情况 10 做一名积极的患者 11 一些注意点和小贴士 11 想要找一个CML 帮助小组？ 12 鸣谢 12 1 来自工作组的前言 慢性粒细胞性白血病（CML ）是一种慢性的血液与骨髓的疾病，由干细胞的变异所导致。干细胞就像骨髓中的 种子，成长为三种主要血细胞：白细胞，红细胞或血小板。CML 干细胞是异常细胞，引起白细胞过度生成，进 入血液中并在全身循环。脾脏一般会肿大，但并不绝对。最终，CML 细胞会替代骨髓中的正常细胞，阻碍正常 血细胞的生成。疾病恶化时，健康的正常白细胞数目会减少。此外，不成熟的白血病细胞可能会增生，这种细 胞被称为原始细胞。 CML 细胞中，一个染色体（9 号）的一部分与另一个染色体（22 号）的一部分相互交换，生成了所谓的费城染 色体。结果，一种称为ABL 的通常发现于9 号染色体的基因会转而加入称为BCR 的常见于22 号染色体的基因。 BCR 与ABL 相融合生成了一种异常基因，酪氨酸激酶活性更强且无法紧密控制。该融合基因令白细胞数目增加， 被认为是 CML 的成因。在过去 15 年中以阻断 BCR-ABL 的酪氨酸激酶活性为目标的治疗方法彻底地改变了 CML 的治疗。 欧洲白血病网（ELN），作为欧盟资助的专家研究网络，分别在2006 年、2009 年及2013 年提出了治疗建议。 这些建议是欧洲、美洲、亚太地区 32 位 CML 专家以出版时最优秀的科研数据为基础所达成的共识。制定这些 建议是为了让医生们帮助像您这样的 CML 患者得到最好的标准治疗，治疗 CML 的医生们也应肯定该治疗建议 为照料患者的标准。 患者们要读懂CML 治疗建议可能会有困难。我们用通俗的语言编写了这份文件，提供给 CML 患者们一份 ELN 治疗建议内容的简单摘要。 ELN 治疗建议于2013 年的更新反映了 CML 治疗新药的问世。并重新定义了治疗方法有效性评估的重要节点， 并且加入了如何使用诊断检查来最优化后续治疗。这份文件着重于 2013 年发表的内容，在 ELN 制作新的版本 或更新之前都以此为准。 我们希望在您与医生讨论 CML 疾病治疗选择时，这份摘要可以有所帮助。请考虑在下次去看医生时带着这份文 件吧。 这份摘要由以下的患者机构工作人员们所制作：  Jan Geissler (工作组主席)，CML Advocate Network/LeukaNET ，德国  Felice Bombaci, Gruppo AIL Pazienti LMC 慢性髓性白血病病人支持团，意大利  Mina Daban, LMC FRANCE 法国慢性髓性白血病团体, 法国  Euzebiusz Dziwinski, Nationwide Association for CML Patients Aid, 波兰  Tony Gavin, Leukaemia CARE 白血病护理组织，英国  Jana Pelouchova, Diagnoza CML 慢性髓性白血病诊断团体，捷克共和国  Giora Sharf, CML Advocate Network / Israeli CML Patient’s Organisation, 以色列  Jan de Jong, Stichting Hematon 血液基金会, 荷兰 这份摘要由以下专家审核：  Gianantonio Rosti 教授，意大利博洛尼亚St Orsola 大学医院  Francois-Xavier Mahon 教授，法国波尔多大学  Guiseppe Saglio 教授，意大利都灵大学  Gert J.Ossenkoppele 教授，荷兰阿姆斯特丹VU 大学医学中心  Pia Raanani 教授，以色列佩塔提克瓦