天然产物来源创新药物新品种研发及其关键创新技术体系课题任务.DOC

“天然产物来源创新药物新品种研发及其关键创新技术体系” 课题任务遴选通知 课题组织原则 根据“重大新药创制”重大专项的建设要求，遵循统筹安排、系统建设、整合发展的原则，受重大专项委托，由中国医学科学院药物研究所牵头组织，邀请国内天然药物研发相关优势单位，以及持有已进入临床研究或已获得临床试验批件的创新品种、或国际前沿自主专利技术的单位与牵头单位联合申报，共同实施“天然产物来源创新药物新品种研发及其关键创新技术体系”建设。 课题将继续坚持创新定位和“培育重大产品、满足重要需求、解决重点问题”的“三重”原则，以产品和技术为主线，聚焦重点领域，实施重大项目，努力实现突破与跨越。采取自上而下顶层设计和自下而上项目建议相结合的方式，面向我国生物医药领域内优势单位择优遴选，部署国家的“天然产物来源创新药物新品种研发及其关键创新技术体系”的启动、实施与建设。 课题研究方向 围绕指南要求，关键技术重点部署与天然药物来源的新药研发结合紧密、研究基础好、有国内外影响力的关键技术任务。品种重点支持已进入临床研究阶段，有望在“十三五”末期取得重大突破的品种，兼顾创新性强的临床前研究药物。 关键技术研究 针对天然复杂化学小分子的高效鉴定、（类）天然活性分子组合物的发现、离子通道等分子靶标、机理及信号通路、符合天然药物的药动/药效/毒性等关联研究技术、微量活性单体的全合成和半合成技术、合成生物学与生物酶工程、微生物药物研发技术、现代复方药物技术等研究方向，充分吸纳和借鉴生命科学及其他相关学科的新理论、新思路、新方法，发展和建立一批具有国际先进水平和中国特色的新技术体系。关键技术应与品种研发密切结合，利用该技术研发一批候选药物，实现技术辐射并提供对外服务，对我国天然产物来源创新药物研发产生引领和推动作用。 创新品种临床研究 针对严重危害我国人民健康的10类（种）重大疾病，开展天然产物来源的创新药物的临床研究，包括老药新用的研究。按照新药临床研究的标准、规范和要求，进行规范的临床研究方案设计，并严格按照新药临床评价研究（GCP）规范要求，对新药的安全性和疗效进行系统地评价。 重点支持具有原创性、临床急需、市场前景良好，已获得临床试验批件、成熟度高的课题。 创新品种临床前研究 针对严重危害我国人民健康的10类（种）重大疾病，开展天然产物来源的创新药物临床前研究，包括规范的药学、药理学、药代动力学以及安全性评价研究，以评估其新颖性、有效性和安全性，包括老药新用的研究。 重点支持具有原创性、临床急需、市场前景良好、成熟度高的课题。 课题预期目标 关键技术研究 在制约我国天然产物来源创新药物研发的重大共性关键技术上取得实质性突破，相关技术达到国际先进水平，技术标准达到国际同类技术标准的要求。同时，在新药发现和研发中得以证实和运用，实现技术辐射并提供对外服务。 创新品种临床研究 完成新药的全部临床研究，在2020年底前获得新药证书和生产批件。 创新品种临床前研究 完成新药的全部临床前研究，并在2020年底前获得新药临床试验批件。 课题遴选标准 关键技术研究 需针对与天然药物品种研发相关的关键问题和瓶颈技术； 具有从事课题相关研究的良好基础，研究水平处于国内同类研究的领先地位； 拥有先进的仪器设备和技术设施条件，课题研究所需样品、材料等相关资源，或具有获得相关资源的能力和可靠途径； 有良好的工作团队，近5年在本研究领域发表了一定数量高质量研究论文或拥有相关技术的发明专利； 已获得重大专项支持的课题不再予以支持。 创新品种临床研究 新药品种一般来源于天然产物，或通过天然产物结构改造获得； 具有自主知识产权； 临床适应症明确，可解决现有临床用药存在的问题，与国内外同类药物相比具有显著的特点或优势，市场前景良好； 已进入临床研究或已获得临床试验批件； 同一研究阶段已获得重大专项支持的品种不再予以支持。 创新品种临床前研究 新药品种一般来源于天然产物，或通过天然产物结构改造获得； 具有自主知识产权； 临床适应症明确，可解决现有临床用药存在的问题，与国内外同类药物相比具有显著的特点或优势，市场前景良好； 工作基础扎实，已经进行了初步系统的药学、药理学、药代动力学、制剂和安全性等成药性评价研究，证明其成药性良好，具备了进入临床前研究的基本条件； 同一研究阶段已获得重大专项支持的品种不再予以支持。 课题申报组织程序 课题遴选 采取公开发布遴选通知，由符合条件的优势单位自主申报，经课题牵头单位形式审查以及专家委员会评审后确定优势单位和课题，并提出合理的建议。 课题论证 根据专家委员会的建议，按照优势互补的原则，由牵头单位对课题进行调整，邀请专项管理部门、专家委员会进行论证，形成优势单位联合攻关的课题实施方案。 网上填报 结合论证结果，综合梳理各项研究任务，进一步调整完善课题申报