第五章 药物经济学研究的设计.ppt

第五章 药物经济学研究的设计 第一节 研究设计的一般概念 (教材P77) 1、研究设计的基本要素: 1）处理因素 处理因素---是指对受试对象施加的某种外部干预措施,如:某种药物、某种手术方案等。 处理因素可以是单因素,也可以是多因素,同一个因素根据施加强度不同可分为多个水平。 2）受试对象 受试对象---是指处理因素所作用的客体。药学研究的受试对象主要有人和动作两类。 3）试验效应 试验效应---是处理因素作用于受试对象的特有反映 是研究结果的最总终体现。试验效应是根据观察指 标来表达的, 观察指标是关系到研究成败的关键,必 须达到几个要求: 指标的关联性; 指标的客观性; 指标的灵敏性; 指标的精确性; 指标的重现性; 指标的特异性。 2、研究设计的基本内容和基本步骤 确定研究目的,即研究课题的选择 查阅相关文件 确定研究对象及数量 确定观察指标 设立适当对照 决定样本大小 随机化分组 制定较好的原始记录表,收集原始数据 考虑好统计分析方法 3、临床试验的设计问题 ( 教材P91) 临床试验---是指在人群中,通过比较干预组与对照组的试验结果,确定某项治疗或预防措施的效果与价值的一种前瞻性研究。通常临床试验是以患者为研究对象,以临床为研究基础,对药物治疗效果作出评价的研究。也可以对手术方案、预防措施、其他干预等作出评价的研究。 实施临床试验必须注意的问题:不损害人体健康的原则下进行,未经证明无害的药物不得轻易在人体上作试验。 第二节 药物经济学研究设计 (教材P95) 1、药物经济学研究需要考虑的因素 　　伦理学方面：如果违反伦理道德，方案就必须修改和放弃。 　　研究条件限制：研究方法的选择会受到限制，要实事求是。 　　技术保障：要有应对随时可能出现问题的措施。 2、药物经济学研究设计存在的问题 方法学方面的问题:如收益的测量与评价就有 很多问题,如何评价寿命的损失; 研究结果的可比性问题:因为研究条件的限制, 药物经济学的评价一般可比性都较差。 治疗效果的评价问题: 治疗效果是由效力、诊 断准确性、依从性的共同作用的结果,干预率和依从 性不可能作到100%。 成本的计算问题:真正的成本计算应该以干预的 价值为基础的,但数据来源困难,医药费用差距很大。 3、药物经济学研究的设计步骤 选择研究问题和定义研究目的 全面描述备选方案 分析方法的选择 明确治疗效果 关注所有重要的和相关的成本与效果 调整时间方面的偏差 增量分析与敏感性分析 表述研究结果 4、药物经济学研究设计应注重以下方面 确定研究对象的数量 一种疾病的防治效果，受到许多因素的影响，如果只观察少数几个，就很难比较确切地了解防治效果。在同样的条件下，调查、研究的对象越多，则所获的结论越可靠。但也不是对象越多越好，对象越多，工作量越大，就会增加大量的人力与物力，工作也不易做得仔细，反而可能影响工作质量。究竟需要多少研究对象，这就是统计学上的“样本大小”问题，需通过有关公式计算得出。 确定观察指标 研究结果用什么指标来反映，对研究工作的质量有很大影响。指标可以分为客观指标和主观指标。客观指标是可以测量的，可以用数据表达。主观指标则是个人主观的感觉与反应。在临床上，体温、心率、白细胞计数、尿胆红素等都是客观指标，而痛感、愉快、麻木、头昏等都是主观指标。一般说来，客观指标优于主观指标。 设立适当的对照 “有比较才能鉴别”，在研究工作中必须充分重视对照的意义。在医学科学研究中，遇到下述几种情况时，尤其要重视对照的作用。 ①对会自然痊愈及变化的疾病（如感冒、腰背扭伤等）进行防治效果研究时，要注意设对照； ②对有季节性变化的慢性病进行防治效果研究时，要注意设对照； ③使用主观性较大的指标研究防治疾病的效果时，不论是根据病人的感觉还是根据医生的印象作指标，都要特别重视对照的作用，注意避免医生的“偏见”及对病人的暗示作用。 有时表面上似乎没有对照，而实际上还是有的。如果患某种病的病人过去经各种治疗几乎都是因治疗无效而死亡，今有一种新药连续治愈两例，尽管没有另设对照，但仍可认为这是一种很好的药物。因为过去大量从未治愈的该病病人就是对照。 在医学科学研究中，不仅一般要求有对照，而且要求遵循“齐同对比”的原则。所谓齐同对比，就是要求在相互比较的各组间，除了对要研究的因素作有计划的安排外，其余因素，特别是对可能影响研究结果的因素，要尽量相同。在临床研究中，往往要求两组病人的性别、年龄、体质、病情等尽可能的一致。 对照组在研究工作中与试验组同等重要。一般以两组