白血病基因产物靶向治疗的基础和临床研究-陈赛娟.pdfVIP

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中国实验血液学杂志 Journal of Experimental Hematology 2005;13(1):1-8 ·1 ·   (Article ID):1009-2137(2005)01-0001-08 ·· 陈赛娟, 陈丽娟, 周光飚 上海第二医科大学附属瑞金医院, 上海血液学研究所, 医学基因组学国家重点实验室, 上海200025   全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(As O )治疗急性早幼粒细胞性白血病(APL) 得了很大成功, 已经 2 3 成为白血病靶向治疗研究的代表性模式。 ATRA 与As O 的作用靶点均为异常转录因子PM L-RARα, 前者通过针 2 3 对RARα, 而后者通过PML S UMO 化后使PML-RARα致病蛋白降解, 导致APL 细胞分化和凋亡。ATRA 与As O 2 3 联合治疗初发APL, 证实了两药的相互协同作用, 得了迄今为止成人急性白血病治疗的最好疗效。 酪氨酸激酶 抑制剂格力维(Gleevec)在慢性粒细胞白血病(CML)治疗中 得了成功。 联合应用格力维与砷剂治疗 CM L 已在临 床和实验中初步证实其有效性, 这 一治疗方案是基于针对ABL 异常的酪氨酸激酶活性与降解 BCR-ABL 融合蛋白 的双重靶向作用。 白血病多靶点联合治疗的思路将进一步拓展至ANLL-M 型白血病, 为该类白血病提供新的治 2 疗方案, 有可能使该类白血病 得更为有效的治疗效果。   白血病;靶向疗法;全反式维甲酸;As O ;格力维 2 3   733.7   A Basic andClinicalStudiesof theGeneProduct-Targeting TherapyBased on Leukemogenesis ———Editorial CHEN Sai-Juan, CHEN L i-J uan, ZHOU Guang-Biao S tateK ey Laboratory of Medical Genomics, S ang ai Institute of Hematology, Ruij in Hosp ital, T e S ang ai Second Medical University , S ang ai 200025, C ina Abstract  In the last twenty years, using all-trans retinoic acid (ATRA )as a differentiation inducer, Shanghai Institute of Hematology has achieved an important reakthrough in

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