临床预后研究的设计与分析2015.12 课件.ppt

疾病自然史（natural history） 指在没有医学干预情况下，疾病自然发生、发展直至最终结局的过程。 四个时期 痊愈 生物学发展期 临床前期 临床期 结局发生期 病残 死亡 临床病程（clinical course）： 是指疾病的临床期，即首次出现症状和体征到最后结局所经历的全过程。 二、临床预后的相关概念、指标 二、临床预后的相关概念、指标 1、疾病致死情况的指标 病死率（case-fatality rate）： 指某病患者中因该病而死亡者所占的百分比。病死率作为预后指标常用于病程短易引起死亡的疾病，如心血管疾病、急性传染病、急性中毒和生存期很短的癌症，也用于疾病预后的远期效应。 二、临床预后的相关概念、指标 2、疾病恢复情况的指标 1）反应率（response rate）： 指经“干预”后出现某些改善的证据的病例数在全体受干预的病例总数中所占的百分比。 二、临床预后的相关概念、指标 2）治愈率（cure rate）： 指经过治疗后某疾病患者中治愈者所占的百分比。治愈率作为预后指标常用于病程比较短不易引起死亡的疾病。 二、临床预后的相关概念、指标 3）缓解率（remission rate）： 指给予某种治疗后，进入某疾病临床消失期的病例数占总治疗例数的百分比。分为完全缓解率、部分缓解率和自发缓解率。 二、临床预后的相关概念、指标 4）复发率（recurrence rate）： 指疾病经一定的缓解或者治愈后又重复发作的病例数占总观察病例总数的百分比。 二、临床预后的相关概念、指标 5）致残率（disability rate）： 指因某疾病引起肢体或器官功能丧失者占总观察病例总数的百分比。 二、临床预后的相关概念、指标 6）副反应发生率（side-effect rate）： 指给予某种治疗后，发生副反应的病例数占总治疗例数的百分比。 二、临床预后的相关概念、指标 3、生存状况的指标 1）生存时间（survival time） 从起始事件到终点事件之间的时间跨度 起始事件 重点事件 确诊HIV 死于AIDS 确诊HIV AIDS发病 冠心病病人初次发病 冠心病病人再次发病 开始戒烟 接受治疗 重新吸烟 死亡 生存时间常呈偏态分布 二、临床预后的相关概念、指标 2）n年生存率（survival rate）： 狭义的生存率指从疾病临床过程的某一点开始，经过n年后存活的病例数占总观察例数的百分比。 式中p为生存率，前标n为随访时间长度，后标0为观察起始点。生存率常用于长病程致死性疾病，如各种癌症，病程较短的癌症一般用1年生存率，一般癌症用5年生存率。 ※该指标是预后研究中的重要指标 3）生存率曲线（survival curve）： 它是以时间t为横轴，生存率P（Xt）为纵轴，可直观地对某一病例任意时刻的生存率做出估计 相同生存率的不同预后过程 二、临床预后的相关概念、指标 应用预后指标的注意问题 首先要根据疾病的特点选择指标 其次要注意多选择客观、特异、明确、具有公认标准的指标 二、临床预后的相关概念、指标 （一）以“了解或者明确各种疾病的发生、发展的规律性以及预测各种不同结局发生的可能性”为目的的预后研究设计、分析----预测生存结局的研究 （二）以“评价治疗措施的效果”和“研究影响疾病预后的各种因素 ”为目的的预后研究设计、分析----预后因素的研究 三、临床预后研究设计、分析 三、临床预后研究设计、分析 描述性研究 预后研究中的描述性研究主要是对一定时期内确定的一群病人纵向调查观察的各种指标如生存率、病死率、致残率、复发率等和相关临床指标情况及其变化，以此为基础预测生存结局指标。 临床多通过病案资料进行资料收集,包括前瞻性和回顾性 （一）预测生存结局的研究 三、临床预后研究设计、分析 id 起始时间 终点时间 性别 年龄 药物使用（起始事件） 终点事件 （死于AIDS） 生存结局 生存时间 4 2004/4/5 2007/2/3 男 37 未使用 死于AIDS 1 34 29 2003/3/1 2005/7/28 女 35 未使用 死于AIDS 1 29 38 2002/9/5 2003/9/5 女 32 使用 失访 0 12+ 78 2002/5/10 200