生物科技在醫藥上的應用.pdf

CHAPTER 4 CHAPTER 4 生物科技在醫藥上的應用 生物科技在醫藥上的應用 4-1 基因工程藥物 4-2 基因療法 4-3幹細胞的應用 4-4 人造器官 4-5單株抗體 4-6肉毒桿菌的應用 4-7 長生不老的研究 習題討論 4-1 基因工程藥物 4-1 基因工程藥物 過去欲得1毫克的人類生長激素須從 1萬公 升的人類血液中萃取 ，但基因重組技術的出 現讓我們將人類生長激素的基因轉殖到微生 物體內後 ，只需數公升的微生物醱酵液即可 得到相同的生長激素產量 。 2 1978年已有公司研發出世界上第一個基 因重組藥物 （胰島素 ），並於1982年獲准 上市 。到目前為止 ，多種基因工程藥物先 後研製成功並投入應用 ，如胰島素 、生長 激素 、干擾素、凝血因子、疫苗等產品已 發揮出顯著的療效 。 要讓細菌製造出人類胰島素 ，就要先以限制 酶 將人類胰島素的基因切割 ，同時將細菌的一 種環狀DNA （稱為質體 ，plasmid ）切開當作 載體 ，再將這兩段 DNA以接合酶 黏合而成一重 組DNA ，並送入大腸桿菌細胞內 ，利用大腸桿 菌為宿主大量製造出胰島素 ，可作為治療糖尿 病藥物之用。 圖 4-1 以基因重組 方法製造胰 島素 4-2 基因療法 4-2 基因療法 所謂 基因療法 （gene therapy ）指的是 將正常基因轉殖到人體細胞 ，用以取代原 有的缺陷基因 ，如此可以克服由於基因缺 陷所引起的疾病 。 在 1990年 ，美國一位患有腺核脫胺 （adenosine deaminase, ADA ）缺 乏症的四歲女童首先接受基因療法 ， 治療後病情得到改善 ，從此陸陸續續 有許多科學家嘗試用此法醫治許多疾 病 ，例如遺傳性疾病 、愛滋病、帕金 森氏症、心血管疾病與癌症等等。 圖 4-2 ADA缺乏症的 基因療法 4-3 幹細胞的應用 4-3 幹細胞的應用 幹細胞 （stem cells ）是一群處於尚未 完全分化的細胞，同時具有分裂增殖成另 一個與本身完全相同的細胞 ，以及分化成 為多種特定功能組織的細胞兩種特性 。 1.胚胎幹細胞 （embryonic stem cells ） 胚胎幹細胞指的是胚胎發育早期囊胚的 內層細胞 ，具有分化成各種不同組織的能 力，可說是所有組織細胞的起源 。 2. 成體幹細胞（adult stem cells ） 成體幹細胞具有發育成為特定組織或器 官的能力 。在細胞的分化過程中 ，細胞往 往由於高度分化而失去再分裂的能力 ，最 後衰老死亡 ，生物體在發展過程中為了彌 補這個不足 ，在各種組織中保留一部分未 完全分化的原始細胞 ，稱之為成體幹細 胞 ，又稱組織幹細胞 。 血液細胞 骨頭組織 圖 4-3 胚胎幹細 胞可以分化為各種 肌肉組織 特定器官 組織與器官 ，甚至 發展為完整的生物 神經系統 體 ，有如樹木的主 成體幹細胞