第3章 药物开发过程.ppt

第三章 ;药物发现;主要内容;一、药物发现;传统药物发现;现代药物发现的4个重要环节;现代药物发现（3）;1. 药物研究阶段的4个重要环节;1. 药物研究阶段的4个重要环节;1. 药物研究阶段的4个重要环节;Date;1. 药物研究阶段的4个重要环节;药物设计; 2. 基因组学及相关技术对药物发现的影响;基因组学; 人类基因组计划是生命科学中的一项世界性重大科学工程，旨在得到人类基因组的全部核酸序列，鉴定人类的全部基因。 继美、英、德、日、法之后，中国成为第6个正式加入该计划的国家，承担了1%人类基因组（约三千万个碱基）的测序任务。;2000年6月26日人类基因组工作框架图完成; 基因组数据对药物发现/开发的意义在于，它能提供机体可能产生的各种蛋白的全套序列信息。结果导致可能具有治疗作用的未知蛋白被鉴别出来。 序列数据对制药业最大的影响，莫过于大量新药物靶点的鉴别。 局限：不能提供特定时间/特定环境内基因转录情况。; 功能基因组学：在全基因组序列测定的基础上,从整体基因水平研究基因及其产物在同时间、空间、条件的结构与功能的关系及活动规律的学科。 重在阐述基因产物的功能。 功能评价对于了解基因型和表型之间的关系和鉴别药物先导物/靶点十分重要。 ;确定已测序的基因产物功能的方法;不 同 物 种 GA20ox 多 序 列 比 对 ;Date;基因芯片;蛋白质组学;mRNA的不同剪接可产生不同的多肽产物;蛋白质组学;靶细胞/组织;结构基因组学;结构基因组学对药物发现的影响;药物遗传学;合理药物设计; 任何新确定的药物在进入临床试验之前，都必须对其物理化学以及其他性质进行详尽地描述。;二、专利; 新颖性； 非显而易见性； 充分的公开性； 实用性;专利的类型;发明人、申请人、专利权人;职务发明创造与非职务发明创造;发明人、申请人应该是谁？;专利权的“三性”;专利申请文件包括;如何判断新药的创造性;药学领域哪些发明创造可以授予专利权;生物技术专利;不可申请专利的是;药物开发阶段;三、生物药物的递送—药物剂型;三、生物药物的递送;口腔递送-- 生物利用度低于1%;肺部递送--生物利用度接近或超过50%;鼻、粘??和皮肤穿透递送系统;2010年度药物递送五大技术新进展;四、临床前试验;四、临床前试验;药代动力学;药效学;毒性研究;生殖毒性和致畸性;致突变性、致癌性及其他试验;五、临床试验;五、临床试验;Ⅰ期试验阶段;Ⅱ、Ⅲ期试验阶段;实验室规模（毫克级）;试验规模和研究群体;试验规模和研究群体;设计临床试验方案时阐述的典型问题;六、管理机构的作用和职能;FDA管理物质的详细概括;FDA的部分组织机构;FDA涉及药物的主要职责包括：;研制新药申请(IND);新药申请（NDA）;The End，;;Date