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造血干细胞移植基础知识 造血干细胞移植概念 造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT）是指经过大剂量放化疗清除患者体内的异常（肿瘤、免疫）细胞后，将造血干细胞移植给患者，使患者恢复正常造血的一种治疗手段。 造血干细胞（HSC）的特点 1.具有向多系统分化的特点： 红系 粒－单系 巨核系 淋巴系 2. 细胞表面标记：CD34阳性 HSCT的临床应用 恶性血液病：如各种白血病等。 非恶性血液病：如再生障碍性贫血等。 遗传性疾病：如地中海贫血等。 自体免疫性疾病：如SLE、系统性硬化。 某些实体瘤：如淋巴瘤、乳腺癌等。 HSC的造血环境 HSC的分化模式图 HSC的来源 骨髓中的造血干细胞 动员后的外周血干细胞 脐血中的造血干细胞 胎肝造血干细胞移植 HSCT的分类 根据干细胞来源分为： 骨髓移植（BMT）:传统的移植方式，国外。 外周血干细胞移植(PBHSCT):目前最常用。 脐血中的造血干细胞(UCHSCT)：儿童多用。 胎肝造血干细胞移植(FLHSCT ) HSCT的分类 根据移植时预处理方式： 1. 清髓性移植：最多，强烈联合放化疗摧 毁受体的造血功能，有利于HSC的植入。 2. 非清髓性干细胞移植：亦称“小移植”， 降低放化疗强度的移植,主要靠植入的免疫 细胞杀死受者体内残留的白血病细胞。 HSCT的分类 根据移植方式： 1.自体移植（Auto-HSCT）：多应用于淋巴瘤等，白血病较少，GVHD少，易复发。 2.异体移植（ Allo-HSCT ）：最多用，根治性，复发少，GVHD等并发症多。 HSCT的分类 根据供者来源： 1.同胞供者HSCT：患者的同胞供者，HLA相和几率为1/4，临床最多用。 2.无血缘关系的HSCT：通过骨髓库寻找供者，HLA相和几率为1/5-10万。 3.单倍体移植：患者与子女或父母之间的移植。 HSCT的现状 1955年E．D．Thomas和 Joseph. F等开始进行人的骨髓移植研究 ，并获得成功， Thomas由此获得Nobel Prize.我国北京人民医院血研所陆道培等70年代后期开始. 国外BMT仍较多用，而我国目前的主流是外周血干细胞移植(PBHSCT),即G-CSF动员后的干细胞移植。 骨髓移植的疗效: 国际移植登记处 AML Allo-BMT疗效 供者 HLA相同同胞 其他供者 移植时病情 CR1 C R2≥2 CR1 CR2≥2 例数 3424 883 275 372 3年生存率 60%±2% 40%±4% 43%±7% 32%±6% ALL Allo-BMT疗效 供者 HLA相同同胞 其他供者 移植时病情 CR1 CR2≥2 CR1 CR2≥2 例数 1549 1511 337 844 3年生存率 60%±2% 40%±4% 43%±7% 32%±6% HSCT的条件（1） 移植病房（隔离仓）：全环境消毒隔离，利用高效率气体微粒过滤器净化空气，达到绝对无菌。 中央空调温度和湿度： 温度在22－25度，湿度60－65% 以防止细菌繁殖。 物品必须经过消毒清洁后，再用于隔离病房。 HSCT的条件（2） 饮食：病人的食物必须是无菌饮食，一般做熟后高压30分钟以上。 合适的供者：同胞或无血缘供者 白血病患者须达到CR后 患者的经济条件：关键之关键 移植医师的资格和经验：关键 HSCT的条件(3)HLA相符的供受者 Locus Recommendation HLA-A Yes, allele level HLA-B Yes, allele level HLA-C Yes, allele level HLA-DRB1 Yes, allele level HLA-DQA1 and B1 HSCT的流程（1） 供者的准备： BMT须自体输血，移植时须全麻，并提供20ml/kg左右的骨髓液（髂骨，前、后） PBHSCT:外周血干细胞采集前须进行4-5天的动员，移植时采集至少108/kg个单个核细胞或至少106/kg 个 CD34 阳性的细胞（造血干细胞）。 HSCT的流程（2） 受者入无菌室前的准备：