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　 医学统计学知识 童新元 中国人民解放军总医院 现代统计学的基本内容 一、试验设计 二、数据管理 三、统计分析 一、 试验设计 进行一项科研如同建造一座大厦，其设计、质量控制、分析、验收等都十分重要。如果大厦没有良好的设计和质量控制，就会出现问题，甚至倒塌，负责人会受到国家法律惩治。科研工作若没有良好的设计和质量控制，就会失败，得出错误的结果，浪费国家的钱财。 科研设计如同建筑设计一样举足轻重。 研究设计的类型 在医学研究中，根据观察者是否主动施加干预而分为两类： 干预研究设计（实验研究） 调查研究设计 （观察研究） 干预研究设计 是指研究者根据研究目的、通过对受试对象施加干预，严格控制各种影响因素，获得干预研究结果。 干预研究设计的类型 实验研究设计 临床试验设计 实验研究 临床医学中实验研究常指动物实验(animal experiment)，　是把动物作为实验对象，在动物身体进行实验。根据获得的结果，逐步过渡到人体。 临床试验 　临床试验(clinical trials)　是为了探索疾病临床阶段，对病人身心无大损伤的试验。可以是短期观察，也可以是中期或远期追踪观察，目的多为某种药物及某项疗法的效果观察。 例如 采用某新药物治效糖尿病的效果 (1) 试验设计的三要素 1) 试验因素 2) 试验对象 3) 试验效应 (6) 实验设计的三原则 (7) 随机（randomization) 随机就是在抽样或分组时必须做到使总体中任何一个个体都有同等的机会被抽取进入样本，以及样本中任何一个个体都有同等机会被分配到每个组中去。 (8) 对照(Control) 有对比才有鉴别，对照是指试验因素的水平数至少有两个，其中一个为对照组。只有通过设立对照才可比较试验效应的差别。 要分析一个药物是否有效，某种疗法是否有效，只有通过同另一种药物、疗法比较才能鉴别。 对照的方式 空白对照 安慰剂对照 试验对照 标准对照 自身对照 相互对照 历史或中外对照* (9) 重复 重复是指具有相同处理的实验对象不止一个。 实验误差客观存在，只有多次对实验对象测定，才能通过观测值的差异计算出误差大小 。 重复的主要目的是估计试验误差、提高试验结果的可靠性。 (10) 调查研究(Investigation Study) 有些研究工作，研究者无须或无法施加干预措施，而是对现场发生的实际情况进行观察,称为调查研究。调查研究亦称观察研究（observation study）。调查时研究条件难以控制，只有通过合理分组、设置对照等手段尽可能地减少干扰。 例如关于吸烟与肺病关系的研究必定是观察研究，不可能将试验对象随机分为两组，一组让它吸烟，一组不吸烟。没有人会仅仅因为讨好统计学家而去抽5年烟。 (11) 调查方法 根据调查的范围和调查对象的选择方式可分为: 普查 抽样调查 (12) 普查（overall survey） 亦称全面调查（complete survey），将组成总体的所有观察单位全部加以调查 如我国人口普查等。 普查一般都是用于了解总体某一特定“时点”的情况，如年中人口数、时点患病率等。 抽样调查（sampling survey） 抽样调查是从总体中随机抽取一定数量的观察对象组成样本，用样本信息推断总体特征。 优点：①费用较少，速度较快，覆盖面较大，正确性较高；②许多医学问题只能作抽样调查，如药物疗效观察等。 缺点：调查设计、实施及资料分析复杂,若样本达到总体75%时则直接采用普查。 (14) 抽样方法 简单随机抽样（simple random sampling) 系统抽样（systematic sampling） 分层抽样（stratified sampling） 整群抽样（cluster sampling） (19) 试验设计两个重要问题 1)样本含量的估计 2)随机化分组 (20) 样本含量的估计 ?进行一项科学试验，必须有可重复性，重复原则并非要求研究者无限追求大样本，但需要足够的样本含量。 样本含量的计算 样本含量 n 取决于以下四个因素： ①假设检验的第Ⅰ类错误的概率α； ②假设检验的第Ⅱ类错误的概率β； ③处理组间的差别δ，亦称最大容许误差或差值； ④实验单位的标准差σ。 α和β由实验者根据研究目的事先给定 δ和σ则需通过专业知识、历史资料或预试验（pilot study）做出估计。 α定得越小，β定得越小，差别δ越小，标准差σ越大，所需样本含量就越大。 (21) 随机化分组 随机化分组是首先将受试对象按某一特征编号，在每个编号下用随机化工具产生相