FDA批准类风湿性关节炎药物Kineret用于罕见病NOMID的治疗.doc

FDA批准类风湿性关节炎药物Kineret用于罕见病NOMID的治疗 2013年1月8日，Swedish Orphan Biovitrum（Sobi）公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Kineret（anakinra，阿那白滞素）用于儿童与成人的早发性多系统炎症性疾病（NOMID）治疗。本品成为了第一也是唯一一种经FDA批准的NOMID治疗药物，NOMID是cryopyrin蛋白相关的周期性综合征（CAPS）中最为严重的症状。 这是本品第一次获批用于儿童患者中，之前也已获得了FDA的孤儿药认定。目前针对NOMID患者没有适宜的疗法，而基于该药物在疗效方面的巨大潜力，本品被授予了优先审查权。本品为带刻度的预充式注射剂，能够灵活地调节剂量，为儿童用药提供便利。早在2001年，本品就获批用于成人类风湿性关节炎（RA）的治疗。 CAPS是一种伴随终身并会引起人体严重衰弱的疾病，NOMID则是该类别中最为严重的症状，与白介素-1（IL-1）免疫系统蛋白的过度分泌有关。随着病情的进展，患者的听力和视力逐渐减退，认知功能产生障碍，并引起不同程度的关节变形。该药物长达5年的研究表明，本品除了能够控制日常症状，如发热、皮疹、头痛、关节痛等，对于稳定中枢神经系统（CNS）的功能（如听力和视力等）有着确切的疗效。 欧洲药品监管机构继FDA之后，批准了强生前列腺癌药物阿比特龙的新适应症。 强生旗下的扬森齐拉格机构宣布欧盟委员会已批准了阿比特龙（乙酸阿比特龙酯）的新适应症许可，现在该产品可与强的松和泼尼松龙联合应用，用于治疗雄激素阻断治疗失败，化疗也不显示效果的男性转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)。直到现在这种一天口服一次的药物，与强的松和泼尼松龙的联合应用只被批准用于治疗病情已有进展或多西他赛化疗之后的mCRPC男性患者。 强生表示最近的这次批准意味着符合条件的男性患者将潜在地可以在早期治疗中从阿比特龙的用药中获益。这是继欧洲药品管理局人用医疗产品委员会基于该药物Ⅲ期临床研究数据提出建议之后做出的决定，其Ⅲ期临床研究是第一次随机研究，用以证实放射摄影术的无进展生存收益和总生存期的强劲趋势。 Jane Griffiths说这次欧盟委员会对该产品新适应症的批准是“非常受欢迎的消息”，因为这标志着该产品在朝向治疗男性晚期去势抵抗性前列腺癌的另一个重要进步。Jane Griffiths是扬森欧洲，中东及非洲的主席，她还说在化疗之前用阿比特龙进行治疗，以延长生存期和提高生活质量为衡量标准，表明该产品可以改善许多患者的治疗结果。 就在一个月之前，美国食品药品监督管理局（FDA）通过优先审查批准了阿比特龙的新适应症，用于治疗接受化疗之前的mCRPC男性患者。 2013年1月15日Santarus公司宣布FDA已经批准Uceris（布地奈德）缓释片用于诱导轻-中度活动期溃疡性结肠炎的缓解。Uceris是Santarus公司与Cosmo制药股份公司的子公司Cosmo科技有限公司共同研发的新药，这是一种新型口服片剂，其主要成分是布地奈德，应用多层骨架系统技术将布地奈德缓慢释放至结肠发挥局部抗炎作用。预计今年3月份开始正式销售Uceris。FDA批准的Uceris成人使用剂量是9mg qm，最多用8周。