临床科研方法概论医学课件.ppt

把队列研究方法用于治疗研究 主要的研究结局为生存时间, 将中医药治疗看作为一种暴露因素, 按照肺癌患者接受中医治疗的暴露程度不同进行队列划分, 将只接受中医药治疗者 (极高暴露 )划为中医队列, 将在西医常规治疗基础上接受长期中医综合治疗者(高暴露 )或接受长期中成药治疗者 (较高暴露 )均划为中西医结合队列, 将接受西医常规治疗基础上给与短期或间断中医药治疗者 (弱暴露 )及仅接受西医放化疗等常规治疗的患者 (无暴露 )则划分为西医队列。 主要的研究目的是中医药治疗(暴露因素)与生存时间(主要研究结局)的关联性。 队列研究 分析暴露与疾病（临床事件）之间因果关系：把 一群人依是否暴露分为暴露组与非暴露组，比较 两组的疾病或临床事件的差异 前瞻性队列研究：从现在开始收集队列，随访到 将来某一点下结论，结果较可靠 回顾性队列研究：对过去形成的队列，随访到现 在下结论，结果不及前瞻性可靠 发病率研究（incidence study)：随访易感人群的 发病情况 队列研究设计模式 暴露组(例) 非暴露组(例) 未发病(例) 发病(例) 发病(例) 未发病(例) 随访观察 确定研究队列 四格表 统计分析 队列研究的特点 暴露与否系客观存在，分组不受主观影响 病例与对照在随访期内自然形成，处置可标准化 由因找果，不易有回忆性偏倚 能直接计算两组的发病率、死亡率和相对危险度 可调查一个暴露因素与多个结局的关系 适用于病因/危险因素研究、预后/预后因素研究、 远期疗效考核 样本量大，不适用少见病的研究 投入大，费时，主要用于解决关键的临床问题 容易发生失访性偏倚，失访率10%就可影响结果 很难判定结局只与暴露因素有关 随机对照试验 随机对照试验（randomized control trials, RCT）：采用随机化分配试验组和对照组，给予 干预，随访结果，进行组间比较 – 单肓：研究对象被肓 – 双肓：实施干预措施的医师和研究对象均被肓 – 开放：病人、医师、研究者都知道病人接受的研究内容 随机对照双肓试验是最佳标准的临床试验 随机对照试验 （randomized controlled trial, RCT） 试验药物或措施 疗效 试验组 研究对象 随机分组 对照组 疗效 对照药物或措施 随机对照试验的设计模式 无效(例) 有效(例) 有效(例) 无效(例) 试验措施 病例组 合格研究对象 诊断金标准筛选 确定研究对象 入选与排除标准筛选 随机分组 对照组 对照措施 四格表 统计分析 治疗胃食管反流病与哮喘 哮喘患者共107 例,入选后先作动态食管pH监测, 发现有胃食管反流者,再随机分组分别接受奥美拉 唑40 mg ,每日1 次治疗,或接受安慰剂作为对照。 用药8 周为一疗程。 经两周的洗脱期后,两组再交叉互换,用另一种方法 治疗。 于治疗前和治疗后作肺量计检测,并记录每日的呼 气峰值流速、拟交感药使用情况以及肺和胃部的 症状变化情况。 ——Chest,1999,116 (5) 1257～1264 交叉试验 交叉试验（cross-over design, COD）：采用随机化分组，分两个阶段交叉作为试验组和对照组，给予干预，随访结果 既有组间对照，又有自身对照 交叉试验的设计模式 有 效 无 效 对照措施 对照组 有 效 无 效 实验措施 实验组 有 效 无 效 实验措施 实验组 随机分配 合格对象 研究对象 洗 脱 期 有 效 无 效 对照措施 对照组 第一阶段 第二阶段 时间方向 组1 组2 组1 组2 洗脱期 曲唑酮治疗强迫症的疗效 未接受其它抗抑郁剂治疗的患者直接纳入试验，否则给予 为期1周的药物清洗期后再纳入试验； 所服药物为国产曲唑酮(50mg/ 粒) 和安慰剂(淀粉) ，后