《临床流行病学》治疗性研究教学课件.ppt

* 5．沾染、污染（contamination） 治疗措施(或类似效果)→对照组 6. 干扰（co-intervention） 类似效果的附加措施 → 试验组 （二）偏倚 * （三）依从性（compliance） 依从性是指患者忠实执行医嘱的程度。全面认真地执行医嘱，按规定的药物剂量和疗程接受治疗，称为依从性好；反之则为依从性不好（低）或不依从（non- compliance）。 * 提高依从性措施 a.改进治疗方案 简、效、短、省b.减少检测次数、避免损伤性检查c.选择配合的对象:住院d.改善医疗质量:专家亲诊、定期随访e.酌情减免诊疗费用 * 第六节 治疗性研究的评价原则 * 一、真实性评价 是否为真正的随机对照试验 1. 是否报告了全部研究结果 2. 纳入对象是否全部完成了所有治疗 * 1．临床意义的评价 （1）绝对危险降低率（absolute risk reduction, ARR） 绝对危险降低率(ARR)=|CER-EER| （2）相对危险降低率（relative risk reduction, RRR） 相对危险降低率(RRR)=|CER-EER|/ CER=ARR/CER （3）需治疗人数（number needed to treat, NNT） NNT=1/ARR 二、重要性评价 * 例： 评价干扰素治疗慢性乙肝效果随机对照试验： 干扰素治疗的300人中，有105例HbeAg转阴； 而常规治疗的300人中，仅有60例转阴。 二、重要性评价 * 计算上述各指标和说明其意义（1／2） 现试验组事件的发生率（EER） EER=(事件发生例数/试验组研究对象例数)×100% =105/300×100%=35% 对照组事件的发生率（CER） CER=(事件发生例数/对照组研究对象例数)×100% =60/300×100%=20% 绝对危险降低率(ARR) ARR=|CER-EER|=|20%-35%|=15% 二、重要性评价 * 相对危险降低率(RRR) RRR = |CER-EER|/ CER=ARR/CER = |20%-35%|/ 20% = 75% 避免一例临床事件发生需要治疗的病例数 NNT=1/ARR=1/15%=7 该结果说明若应用干扰素治疗7例此类患者，能使1例患者HbeAg转阴。 计算各指标和说明其意义（2／2） 二、重要性评价 * 上述指标中的RRR是个相对值，在评价临床治疗效果的意义时，如果仅应用RRR指标而不用ARR、NNT等指标则不够全面，有时会产生误导，因此应该综合应用各项指标进行临床重要性的评价。 二、重要性评价 * 2. 试验结果的统计学检验与临床意义 研究结果有临床意义，且样本量较合适，组间统计学显著性检验p0.05，意味着假阳性错误水平0.05，同时，如β错误≤0.1，检验效能≥90%，结果自然有临床及统计学意义。 但是，如果样本量过小（30例），即使p0.05，为了防止抽样误差的影响，下结论应谨慎。 二、重要性评价 * 研究对象的特点是否仔细描述 治疗方法和措施是否可行 三、实用性评价 * 小 结 RCT的核心: 随机 对照 盲法 注意事项: 1.病例的代表性 2.对照的可比性 3.偏倚和混杂的控制 4.同时考虑统计学意义和 临床意义 RCT是循证医学的基础 提出假设（描述性研究，病例对照研究）；检验假设（病例对照研究，队列研究）；验证假设（实验性研究） 本品主要用于敏感菌所致的细菌性痢疾，肠炎、霍乱，也可以用于伤寒、副伤寒、贾第鞭毛虫病、滴虫病等。与制酸剂等药物合用可治疗幽门螺杆菌所致的胃窦炎。 0-4为A组，5-9为B组。 与安慰剂作用相似，完全是主观认为，并不是真正的药物作用。 按原来的随机分组进行分析才较合理，即贯彻原来设计的处理意向。 在临床试验的实践中，特别是未能采用双盲法的时候，部分受试者在被随机地分配到新法组后可能要求采用标准疗法。如果不理会这种要求，将违反自愿原则。倘若将这种患者转到对照组中去或将其试验结果剔除不计都将破坏随机化原则并引入选择性偏性。 * （二） 计算样本量的方法及类型 1．两组率的比较 根据上面的这些基本设计参数，应用公式10-1可计算出各组所需的试验样本量。 n=[π1(100-π1)+ π2(100-π2)]/( π2-π1)2×?(α, β) * 2．两组均数的比较 作为疗效差异显著性依据的研究课题，其样本量估计可采用以下公