试验性研究(精品·公开课件).ppt

第五章 试验性研究 第一节 概 述 一、含义 试验研究是临床科研方法的一个重要研究类型，它是按随机分配的原则将研究对象分为研究组与对照组。最大用途就是能强有力地检验各种类型的假设。通常分为现场试验和临床试验。 第二节 现场试验 现场试验，又称人群试验或干预试验。它以社区人群为主要研究对象。按照设计原理可分为随机化对照试验和类试验两种类型。 (3)整群随机分组 以家庭、学校、医院、乡村、街道等为单位，随机地将各个单位分成试验单位和对照单位。 (五)盲法 盲法是指研究对象或研究者不知道研究的分组情况，也就是不知道某研究对象到底接受什么样的干预。 1．公开 也称公开试验。即研究者和研究对象均知道分组情况。如比较手术治疗与药物治疗的效果时，对照组不可能使用假手术来掩饰。优点是易于实施，易发现问题及时处理。缺点是易产生观察性偏倚。 2．单盲 即研究者或研究对象有一方不知道研究的分组情况。它的优点是易于实施，可有效地避免观察性偏倚。 3. 双盲 即研究对象和研究者均不知道每个研究对象的分组情况。优点是可以避免研究者和研究对象所造成的偏倚。缺点是方法复杂，较难实施。 4．三盲 是双盲试验的扩展，是指研究对象、研究者及资料分析人员均不了解研究分组情况，能更客观地评价反应变量。缺点很难及时处理。 (六)安慰剂的使用 一种为消极安慰剂，是一种外表形状与所试药物相似，但不对研究有影响。另一种称为积极安慰剂，它又叫标准药，是指具有明确的、公认的疗效而且最常使用的一种处理或干预措施。 (七)对研究中的人为干预措施的要求 现场试验因涉及面广，参加人员多，在实施时应特别谨慎。一般认为，人为的干扰措施应符合下列条件。 1．安全 现场试验属于实验性研究的一种，它必须对研究群组施予干预措施。这种措施应首先保证对人安全、无害。安全性的评价可基于动物实验、个别的人体试验及小规模的人群试验等资料，也可根据预试验的情况来确定。 2．符合伦理 现场试验的研究对象是人群，所以必须考虑伦理问题。国际上关乎医学研究中的伦理问题已在Helsingen（赫尔辛基）宣言中详述。 包括内容： (1)研究必须符合科学原理，具备良好的实验室条件、动物实验基础及充分的科学文献知识。 (2)研究计划必须提交伦理委员会审查。 (3)要求研究对患者产生的利益大于社会、和科学的利益。 (4)患者有权同意或拒绝参加研究。 (5)研究中，一旦发现危害性超过所得利益，应该立即中止研究。 3．可接受性 应考虑到群众的可接受性。 4．简便易行 不易开展操作复杂的检测工作。 5．经济 用较少费用获得较大的利益。 (八)观察指标的确定 观察指标应符合下列要求： 1．特异性 2．要有时间界限 3．可测量性 4. 可重复性 (九)现场试验中常用的指标 1．评价治疗效果的主要指标 (1)有效率 有效率=治疗有效例数÷治疗的总例数*100％ (2)治愈率 治愈率=治愈人数÷治疗例数*100％ (3)N年生存率 N年生存率=N年存活的病例数÷随访满N年的病例数*100％ 2．评价预防措施效果的主要指标 (1)保护率。 保护率=(对照组发病率-试验组发病率)÷对照组发病率*100％ (2)效果指数。 效果指数=对照组发病率÷试验组发病率*100％ (十)研究中的标准化问题 1．研究方法的标准化 在现场试验研究中，所使用的物理的、化学的、生物的检测方法都需要明确地规定和详细地说明，所使用的问卷也应该尽可能地标准化。 2．诊断标准和观察指标的标准化 在现场试验中，对疾病的诊断标准应该明确，并且尽可能地标准化。最好使用国内或国际上统一的分类标准或诊断标准，以便与他人的研究结果相比较。各种观察指标应客观、统 一。 3．测量方法的标准化 在同一研究中，要求尽量使用同一厂家、同一品牌及同一批号的试剂。在研究开始前对各种检测仪器应该进行校正，尽量在相同的或相似的条件下对样本进行检测。同时，应该对研究人员进行统一培训，统一调查方法，统一判断标准。 * * 二、特点 （1）必须设立对照组。 （2）研究对象必须采用随机分组的方法。 （3）干预措施是人为施加的。 (4)研究方向是前瞻性的，即是从“因”到“果”的研究。 (5)多采用盲法收集资料。 三、优、缺点 (一)优点 (1)研究者可以按照研究设计，对所选择研究对象的条件、暴露、干预措施和结果分析进行标准化。 (2)通过随机分配，将研究对象随机地分到试验组和对照组中去，平衡了试验组和对组中已知的和未知的