ITP多中心临床研究.pptVIP

大剂量地塞米松联合重组人血小板生成素（rhTPO）治疗初诊的原发免疫性血小板减少症（ITP）的多中心临床研究 侯明 秦平 山东大学齐鲁医院 (注册号：NC 试验参与单位及负责人 医院/中心编号 医院/中心名称 负责人 001 山东大学齐鲁医院（牵头中心） 侯 明（PI） 秦 平 002 济南军区总医院 周 芳 003 青岛大学医学院附属医院 赵洪国 004 山东省省立医院 王 欣 005 山东省中医医院 徐瑞荣 006 济南市中心医院 郭农建，李大启 007 青岛市立医院 孟月生 008 青岛市中心医院 袁成录 009 浙江省中医院 周郁鸿 010 广州医学院附属第二医院 冯 莹 011 西安交通大学医学院第一附属医院 张 梅 012 西京医院 杨 岚 013 新疆自治区人民医院 王晓敏 014 武汉协和医院 胡 豫 015 安徽医科大学第一附属医院 曾庆曙 医院/中心编号 医院/中心名称 负责人 016 青岛市商业局职工医院 王秀琳，隋秀芳 017 山东临沂市人民医院 孙桂珍 018 山东泰安市中心医院 孙兆刚 019 解放军88医院 杜遵民 020 山东聊城市人民医院 王景霞 021 山东济宁医学院附属医院 张颢 022 东营胜利油田中心医院 刘国强 023 新疆医科大学附属第一医院 江明 024 山东淄博市中心医院 王振成 试验参与单位及负责人 背景介绍 研究设计 入排标准 给药方案 研究终点 观察指标和记录内容 背景介绍 ITP的发病机制 血小板破坏过多。 巨核细胞产生血小板减少。 大剂量地塞米松（HD-Dex）国内外均作为一线的推荐用药。 TPO受体激动剂目前作为ITP的二线治疗用药。特比澳对ITP病人的疗效已经得到证实，近期有效率（显效+良效）达到60.3%，且安全性良好。 HD-Dex可以短时间内显著增加ITP患者Treg细胞的数量。TPO受体激动剂可以显著地改善Treg细胞的功能。 1中华血液学杂志，2012,33（11）：975～977. 2Blood, 2010 115: 168~186 3Eur J Haematol. 2007，79(4):310～316. 4Blood,2010, 116(22): 4639~4645. 5血栓与止血学，2010,15（4）：149～153,157. 本研究拟在初诊的ITP病人中采用HD-Dex联合特比澳的用药方案，以单用大剂量地塞米松为对照，比较两组ITP病人的近期有效率和长期缓解率的差异。 5血栓与止血学，2010,15（4）：149～153,157. rhTPO plus HD-Dex 作用机制互补 rhTPO HD-Dex Decrease platelet destruction Increase platelet production Improve Treg function？ Increase the number of Treg cell 长期缓解？ 协同作用？ 背景介绍 研究设计 入排标准 给药方案 研究终点 观察指标和记录内容 设计原则：前瞻、多中心、随机、开放、平行对照的临床研究。 研究对象：既往未接受过治疗的、初诊的原发免疫性血小板减少症患者。 受试者例数：有效病例100对，考虑失访及其他干扰因素拟入组受试者120对。按照1:1的原则随机分配进入试验组和对照组，每组120例。 随机方式：采用随机信封。 研究期限：本项临床研究计划2013年7月 至 2015 年6月完成。入组期限：2013年8月至2015年6月。 背景介绍 研究设计 入排标准 给药方案 研究终点 观察指标和记录内容 入选标准 年龄18～75岁，男女不限； ITP患者，诊断标准符合《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识（2012年版）》； 患者为既往未接受过治疗、初诊，且无肾上腺糖皮质激素和rhTPO(特比澳)应用的禁忌症，并愿意接受肾上腺糖皮质激素类药物和rhTPO的治疗； 血小板计数连续两次（非同一天内检测）＜30×109/L，或≥30×109/L但伴有活动性出血。 自愿接受住院治疗并签署知情同意书。 排除标准 妊娠或哺乳者； 有血栓病史者； 严重心肺肝肾功能异常； 严重或难以控制的感染; 有精神病史； 有激素应用的禁忌症； 研究者认为患者不宜参加本试验的任何其他情况。 背景介绍 研究设计 入排标准 给药方案 研究终点 观察指标和记录内容 用药方案 试验组：使用大剂量地塞米松（HD-Dex）联合 重组人血小板生成素rhTPO(特比澳)治疗。 HD-Dex 40mg/天×4天 口服。若有效，则进入停药随访。若无效，则第11天至第14天重复用药一次。 rhTP