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第十三、十四讲生物技术及医药产业
(四)血液制品 三、生物制品 2)凝血因子 FⅧ—甲型血友病 华兰生物(PCC)—乙型血友病 纤维蛋白原----急救时止血用,救命药。 关注血友病 10万玻璃人 四、生化药品 生化药品——指从动物、植物及微生物提取的,亦可用生物-化学半合成或用现代生物技术制得的生命基本物质。 内容包括 (1)氨基酸及其衍生物; (2)多肽、蛋白 (3)核酸及其衍生物 ; (4)酶与辅酶 ; (5)多糖; (6)脂类。 说明 生化药品批准文号一般为“国药准字H”开头; 沈阳津昌制药有限公司 利巴韦林颗粒批准文号:国药准字 (一)氨基酸及其衍生物 四、生化药品 营养型——— 肾病———— 肝病———— 创伤(应激)—— 小儿用———— 解热镇痛—— 抗帕金森症——— 化痰药———— 14AA 、15HBC、17AA、17AA—I、 18AA、18AA-I、 18AA-II、18AA-III、18AA-IV 9AA(肾必安)、18AA-N(绿参安) 3AA、6AA、20AA 15AA、18AA—B 18AA—I、 18AA-Ⅱ 牛磺酸 左多巴 乙酰半胱氨酸(易咳净, 痰易净) (二)多肽、蛋白质类药物 四、生化药品 过敏、感染及免疫类—— 抗肿瘤——————— 代谢类——————— 骨和结缔组织类——— 心血管、血液类———— 妇科或产科类———— 生育能力缺陷类———— 胸腺法新、胸腺五肽 亮丙瑞林、曲普瑞林(前列腺癌) 百泌达(艾塞那肽)、注射用促皮质素 鲑鱼降钙素 特利加压素、去氨加压素 注射用缩宫素 注射用绒促性素HCg (三)核酸及其衍生物 四、生化药品 抗肿瘤—— 广谱抗病毒药——————— 抗疱疹病毒——————— 抗肝炎病毒药物——— 细胞代谢改善———— 卡培他滨、吉西他滨、阿糖胞苷 利巴韦林、聚肌胞 阿昔洛韦、法昔洛韦、阿糖腺苷、 拉米夫定(贺普丁) 注射用ATP、肌苷 (四)酶及辅酶 四、生化药品 助消化酶———— 消炎酶——————— 溶栓酶——————— 凝血酶————— 抗肿瘤酶———— 氧自由基清除酶—— 辅酶—————— 胃蛋白酶、胰酶 溶菌酶、抑胰肽酶、胰蛋白酶 rSK、tPA、UK 凝血酶冻干粉 门冬酰胺酶 SOD 辅酶R、辅酶12、辅酶A (五)多糖 四、生化药品 香菇多糖--抗肿瘤辅助药物 茯苓多糖--肿瘤患者放化疗脾胃气虚证 血容量扩充药 防治血栓形成 降血脂 (五)脂类药物 四、生化药品 * * …第二节 基因治疗 一、概念 经典:针对遗传病某一基因缺陷,将外源基因导入体内予以矫正; 现在:凡是在基因水平上进行操作而达到治疗疾病的所有疗法 二、基因治疗的总体策略 基因 置换 基因 增补 其它 精确修复 异常碱基 补偿缺陷基因的功能 用正常基因在原位替换致病基因 抑制有害基因表达 细胞因子导入肿瘤患者体内 耐药基因治疗、自杀基因等 (1)基因矫正 对于致病基因中的异常碱基进行精确修复,使其恢复正常功能; (2)基因置换 用正常基因在原位替换致病基因,使细胞DNA完全恢复正常状态; (3)基因增补 将正常基因导入患者体细胞内,使其整合到染色体中一起表达,以补偿缺陷基因的功能 ,但致病基因未去除; (4)基因失活 指将特定的反义核酸、RNA干扰或核酶等技术抑制有害基因表达从而消除致病基因的作用。 (5)免疫调节 将某些细胞因子导入肿瘤患者体内,以增强患者的抵抗力。 复习巩固 二、基因治疗的总体策略 三、基因治疗的基本程序 1. 目的基因的选择和获取 2. 目的基因与转运载体结合 3. 靶细胞的确认 4. 载体携带外源基因进入细胞 5. 外源基因的整合 6. 外源基因的表达及检测 7. 治疗作用及稳定性、安全性评价 * * …第二节 现代分子诊断技术 指应用免疫学和分子生物学对病原物质进行诊断检测. 一、酶联免疫吸附检测 Enzyme-linked immunosorbant assay (ELISA) ELISA的工作原理: 抗体与抗原分子之间的特异性识别反应 ELISA的检测步骤——ELISA双抗体夹心法: 1)将待测样品结合在固体支持物上 常用的支持物是带有96孔的微量滴定板。 2)加入可以与目标分子特异反应的抗体 即一抗,反应后进行冲洗,将未结合的一抗洗去。 3)加入特异性识别一抗,而不识别目标分子的二抗。二抗上联着一种酶(辣根过氧化物酶、碱性磷酸酯酶、尿酶),这些酶能够催化一种化学反应将无色底物转变为有色物质。一抗与二抗反应完后,冲洗掉未与一
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