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2015 年ICH 国家首批新药十关注 作者：Lijun Wei voyager88@163.com 2015年共有49个新分子实体获得ICH 国家批准，49个新药中共有11个全新靶 点的新药获批，PCSK9抑制剂Evolocumab和Alirocumab获批用于他汀类无效的 高胆固醇血症；IL-5单抗Mepolizumab用于哮喘；IL-17A单抗Secukinumab用于银 屑病和银屑病关节炎和强直性脊柱炎；SLAMF7单抗Elotuzumab用于多发性骨髓 瘤；细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK ）4/6抑制剂Palbociclib用于乳腺癌。按治疗 领域来算，2015年共有14个抗肿瘤药获批，是最多的一年，按分子大小区分，2015 年共有34个小分子化药获批，其中勃林格英格翰的Addyi （氟班色林）的获批填 补了成人女性性欲障碍治疗领域的空白。 1. 抗肿瘤药 1.1 Palbociclib （商品名：Ibrance ） 近五年来，免疫、血液病和抗肿瘤药呈现爆发的趋势，主要是得益于单抗行 业的迅猛发展，2015年获批的重磅级抗肿瘤药中多为生物制品，抛开生物制品， 2015 年获批的小分子重磅级产品当属辉瑞的Palbociclib ，临床试验证实了 IBRANCE 联合来曲唑治疗 ER+/HER2- 局部晚期或转移性乳腺癌患者较单药 来曲唑延长了患者 PFS 。接受 IBRANCE 联合来曲唑治疗实质性的改善了患者 的 PFS ，联合组患者中位 PFS 为 20.2 月（95% CI: 13.8, 27.5 ），接受来曲唑单 药治疗患者 PFS 为 10.2 月 （95% CI: 5.7, 12.6 ）（HR=0.488 [95% CI: 0.319, 0.748] ）。研究者评价的有可测量病灶患者中，接受 IBRANCE 联合来曲唑治疗 患者的总体缓解率显著高于来曲唑单药组（55.4%：39.4% ）。Palbociclib主要的 副作用为中性粒细胞减少、感染和肺部栓塞。由于Palbociclib在乳腺癌的临床试 验中表现出很大的优势，2014年4月10 日获FDA 突破性疗法认定。市场方面， Palbociclib的表现不容置疑，上市半年，销售额就已经超过7亿美元，根据汤森路 透分析师预计，Palbociclib在2020年的全球销售额可超过40亿美元。目前国内已 申报了进口和仿制，而且已批临床，按新注册法要求，Palbociclib可在专利到期 之前2年申报仿制。主要的专利和中国的申报情况详见附表一。 1.2 其它 其它的几个抗肿瘤药与Palbociclib相比要逊色一些，Lenvatinib批准用于转移 性甲状腺癌，市场不像Ibrance那么大，但Lenvatinib也是一个疗效不错的药物，临 床试验中，Lenvatinib组中位无进展生存率是18.3个月，安慰剂患者的3.6个月，治 Lenvatinib总体应答率是64.8% （4例完全相应，165例部分相应），安慰剂组中为 1.5%，于2015年7月29 日获FDA突破性疗法认定，有分析师预计Lenvatinib 的销售 峰值将超过10亿美元。除此之外，值得关注的是除罗氏的Cobimetinib，Cobimetinib 用于治疗黑色素瘤，黑色素瘤在中国的发病率很低，而且疗效也不及其同胞兄弟 Vemurafenib，在中国的前景不会很好。 2 心血管药物 2.1 LCZ696 （商品名：Entresto ） 心血管方面，值得重点关注的当诺华的LCZ696 ，LCL696 是Sacubitril和 Valsartan 的复方，这个药物在心力衰竭方面有很好的疗效，也是诺华未来的重磅 产品之一，5年后的全球销售额可能会达到40亿美元，但这个产品在中国关注度 太高，两年前就已经掀起仿制潮。申报方面，仅有诺华申报进口，并无仿制申报。 2.2 Selexipag （商品名：Uptravi ） Selexipag是一种抗肺动脉高压药。临床试验中Selexipag与安慰剂相比，能使 肺动脉高压 (PAH) 患者的发病率/死亡率下降39% 。肺动脉高压属于是罕见病， 但实际上肺动脉高压药物的全球销量约为50亿美元，比乙肝（约20亿美元）药物 市场规模还要