流行病学实验研究课件.ppt

流行病学实验研究 第一节 概述 一、概念 实验流行病学(experimental epidemiology)：通过比较给予干预措施后的实验组人群与对照组人群的结局，从而判断干预措施效果的一类前瞻性研究方法。也称干预研究或流行病学实验。 第一节 概述 二、特点 有干预措施 设立对照组 同质总体随机分组 前瞻性 第一节 概述 三、分类 1.临床试验(clinical trial)：是在医院或其他医疗照顾环境下进行的试验 2.现场试验(field trial)：是在社区或现场环境下进行的试验。也称社区随机对照实验。 ⑴社区试验(community trial)：是以尚未患所研究疾病的人群作为整体进行试验观察。如销售碘盐预防地甲病 ⑵个体试验(individual trial):接受处理或某种预防措施的基本单位是个体。如疫苗预防效果的现场试验。 第一节 概述 四、优缺点 1.优点 可以人为控制研究对象的条件和暴露情况，对结果可以进行标准化评价。 通过随机分组，实验组和对照组的可比性好。 由于实验组和对照组是同步观察，故外部因素对结果影响较小 由于采用了严格的试验设计和原则，时间是前瞻性的，因此可以验证因果关系。 第一节 概述 2.缺点 实施和设计比较复杂。 由于对研究对象的条件严格控制，因而对一般人群缺乏代表性，影响实验结果推论到总体。 由于研究对象是人，对象的依从性不易保证，有时还会发生医德方面的争议。 随机分组；方案隐匿 干预 VS 对照 双盲？ 客观简单的评价指标 第二节 临床试验的定义及特征 一、定义 临床试验是按实验法的原理，运用随机分配的原则将试验对象分为实验组和对照组,给予前者某种治疗措施，不给后者该措施或给予安慰剂，经过一段时间同等地观察后评价该措施产生的效应，其目的是评价临床治疗和预防措施的效果和进行病因研究。 第二节 临床试验的定义及特征 二、特征 1.论证强度高 2.前瞻性研究 3.人道主义原则 4.研究对象的依从性 5.实施的复杂性 上市前临床试验 1期：通过耐受性试验与药代动力学研究，以确定该药的安全有效剂量范围及药物在人体内的吸收、排出的规律。通常在20-80个志愿者身上进行。 2期：在一小部分特定病例中，在有对照的情况下进行严密的临床观察，以进一步确定此药的安全性与有效性。通常不超过200人。 3期：在例数较多的病例中进行，由临床医生主持。它是随机化临床试验。目的在于评价药物的安全性、有效性及最佳计量。一般需要几百或几千人。 上市后临床试验 4期（上市后监测）：进一步观察疗效，监测副作用。 第三节 临床试验设计的组成部分 一、研究因素 1.研究因素的性质： 一般说来，研究因素可以是生物、化学和物理等因素。 2.研究因素的强度：即所使用的药物或措施的总量、次数、每次的剂量、疗程的数量等。 3.研究因素的实施方法：制订出使用常规和制度。 第三节 临床试验设计的组成部分 （一）选择研究对象的标准 要有公认的诊断标准：还要包括疾病分型、病情、病程的诊断标准。 制定受试对象的入选条件：如一项晚期结肠癌的化疗临床试验入选条件有： 经组织病理学证实的结肠癌或直肠癌 已不适合外科手术 肿块能用物理的方法或X线测量其大小 未曾用过化疗 无严重的营养缺乏、恶心、呕吐，预期寿命不少于3个月 白血球计数、血小板计数、血红蛋白、肌酸正常 获得病人接受试验的同意书 制定受试对象的排除条件，如： 患有某种合并症者不宜：如观察口服药物的效果，腹泻病人不宜做受试对象。 第三节 临床试验设计的组成部分 （二）选择研究对象的要点 1.要是研究对象的获益：从医学伦理原则讲，患者应该在医院获得最佳的治疗。已知实验对其有害的人群不能作为研究对象。 2.研究对象的代表性：要求入选的研究对象在病型、病情以及年龄、性别、一般状况等方面代表总体，这样结论才能够推论到目标人群。要明确有限总体的含义。 3.研究对象的依从性：为了获得准确的结果应选择依从性好的患者作研究对象。 4.志愿者（volunteer）的选择：通常志愿者的代表性较差，因此获得的结果不能全部推论到目标人群。 第三节 临床试验设计的组成部分 三、效应指标 ㈠选择效应指标的要点 1.指标的关联性：即所选用的指标与本次试验的目的有本质上的联系。 2.指标的特异性：特异的指标是既易于揭示问题的本质，同时又不为其它因素干扰影响的指标，也与要回答的主要问题密切相关。 3.指标的客观性：不易受主观因素影响的并能客观记录的指标。 4.指标的真实性：以灵敏度和特异度反应指标的真实性。 5.指标的可靠性：即可重复性，一般以符合率判断。 第三节 临床试验的组成部分 ㈡指标的类型 1.计数指标 2.计量指标 3.等级指标 ㈢指标的数量 四、制定效应指标观