JAK抑制剂芦可替尼治疗中国骨髓纤维化患者的疗效与安全性A2202随访一年结果重点.pdf

·858 ·论著· JAK抑制剂芦可替尼治疗中国骨髓纤维化 患者的疗效和安全性：A2202随访一年结果 金洁杜欣周道斌李军民 李建勇 侯明 刘霆吴德沛 胡豫 肖志坚 【摘要】 目的评价芦可替尼在中国骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。方法63例中国骨髓 纤维化患者纳入研究，男32例，女31例，中位年龄55(25～79)岁。芦可替尼起始剂量：基线PLT(100～ 治疗组织生活质量调查问卷核心30(EOI汀c QLQ—C30)和骨髓纤维化症状评估表(MFSAF)v2．0对患 者进行脾脏体积、生活质量和症状评估。结果截至12个月随访结束，47例(74．6％)患者仍在继续治 疗，25例(39．7％)患者脾脏体积较基线缩小超过35％，首次达到脾脏体积缩／b，35％的中位时间为 12．71(95％CI12．14～35．00)周。治疗期间，85．7％(54163)的患者有不同程度的脾脏缩小，中位最佳脾脏 体积缩小百分比为35．5％，48周时中位脾脏缩小体积为34．7％。治疗48周时53．1％(26／49)的患者 MFSAF症状评分降低超过50％，生活质量得到改善。最常见的血液学不良事件包括贫血和血小板计 数降低，但极少造成停药。非血液学不良事件以1／2级为主。结论芦可替尼使中国骨髓纤维化患者 的脾脏体积获得持续缩小、症状改善，不良反应可耐受。临床试验注册诺华制药有限公司 (NC 【关键词】骨髓纤维化；JAK抑制剂；芦可替尼；治疗结果；药物毒性 基金项目：国家自然科学基金H0812)；浙江省重点创新团队(2011R50015) and ofJAKinhibitorruxolitinibinChinese with ofa safety Efficacy patientsmyelofibrosis：results A2202J／n of Jie。Dux{n．ZhouDaobin．LiJunmin．Li 1-yearfollow-up Ming,LiuTing, Jianyong,Hou Wu Yu．Xiao andBloodDiseases CAMS＆PUMC, Depei．Hu Zhijian4．InstituteofHematology Ho印imL theState 30002D．China KeyLaboratory ofExperimentalHematology,订口nl?in author：Xiao CorrespondingZh(jian，Email：z[xiao@hotmail．corn Toevaluatethe and ofruxolitinibinChinese 【Abstract】 safety objective emcacy myelofibrosis This enrolled63Chinese malesand31 females)intotal，whose patients．Methodsstudy patients(32 medianwas initialdoseofruxolitinibwas abaseline age 55(25—79)years．The 30mg／d(25patients)with and40 a ofPLT(100—200)×109／L