药物经济学与新药研发.ppt

药物经济学与新药研发 西安医学院 任 熙 玲 新药研发的特点 费用高 ◆从单个新药研发成本看，平均为8.68亿美元（按2000年美元价格计算），并且还在不断增加。 ◆从企业研发费用投入比例看，世界大型跨国制药公司的研发投入占到了每年销售额的10％－15％。根据《医药经济报》报道，2005年辉瑞研发开支约76亿美元，占其收入的15％；葛兰素史克公司研发投入为53．5亿美元，占其收入的14％。 ◆尽管我国物价水平低，人力资本价格也低，但一个新药研发的平均成本估计也要数千万元人民币。 周期长 ◆新药研发是一个相对长期的过程，需要经过药物化合物合成、筛选，药效及毒性试验，动物试验和Ⅰ－Ⅲ期临床试验等阶段。 风险大 ◆在新药研发的漫长历程中，候选新药需要经过层层严格筛选。 ◆一个大型制药公司每年可能会合成上万种化合物，但其中可进到临床试验的只有十几、二十种化合物。 ◆进入Ⅰ期临床试验的NCE中，大约只有71％能进入Ⅱ期临床试验，31.4％能进入到Ⅲ期临床试验。 ◆最后能够通过批准上市的可能只有1－2个。 ？？？ 最关心问题—— 如何将有限的研发资源在研发项目中以最优配置来获取最大的经济利益？ 最重要问题—— 如何利用各种信息进行研发决策？ 传统的研发决策 采用决策树分析和投资项目评价的方法 。 依靠两类指标： ◆一是技术上的可行性 如新药是否符合安全性、有效性和质量可控性，以及化合物合成从实验室技术放大生产技术的可行性等。 ◆二是市场信息 如市场容量及变化趋势，主要竞争产品的竞争态势和变化趋势等。 传统的分析方法不足 一是依靠已进行的试验结果决策，有一定的滞后性，尤其是药品的经济性方面的研究往往要到Ⅲ期临床甚至新药上市后才开展，制药企业也往往处于被动决策的地位。 二是研发中新药信息和市场中竞争产品信息脱节，常将新药安全性、有效性等信息和外部市场信息分开单独考虑，研发人员负责新药研发报告，市场研究人员负责市场预测报告，二者未充分结合，不利于企业整合信息综合决策。 三是进行市场预测时，对新药价格、可获得市场份额等关键变量的假定不合理。例如，对于新药价格的假设，通常根据成本加成定价、同类产品参考定价或者主观判断来确定，而没合理地将新药的相关属性进行分析；对于消费者接受程度也是较为主观假设，没有将药品的安全性、有效性和经济性综合考量。 药物经济学在新药研发中的作用 新药价格假设 ◆如果不做合理的经济学评价，会出现： A.定价过高，新药不具有成本效果，很难打开市场； B.定价过低，有非常明显的成本－效果，虽然可以达到预期的市场份额，但是企业的预期利润没有最大化。 ◆在考虑新药和主要竞争产品特征的基础上，找到一个与主要竞争产品具有相同成本效果的参考价格水平，并据此来假设新药的合理价格。 研发决策 ◆销售收入由销售量和销售价格决定，销售量受疾病的患病率、患病人群特征、处方模式、医疗卫生体制、现有治疗方法特征及竞争、消费者支付能力、消费者对新药的满意度等外部因素的影响。采用药物经济学成本－产出评价的方法来估计新药的合理价格，使得消费者更可能购买，新药的市场也就更可能打开。也就可更加准确地预测新药给企业带来地预期NPV，假设NPV0，研发项目值得继续投资；假设NPV0，研发项目不值得继续投资。如有多个新药研发项目，NPV最大的那个项目则优先投资。 ◆不同新药研发阶段投入随着研发的进行而不断增加。如在较早阶段终止，企业投入的沉没成本就比较小，损失也比较小；如果在较晚的阶段终止，企业投入的沉没成本（包括研究费用、人员和时间的投入等）就比较大，损失也比较大。有研究显示，如果将Ⅲ期临床中5％的失败新药转移到Ⅰ期临床就终止的话，将可以节约7.1％的总费用。故利用药物经济学评价进行早期的研发决策可以为企业节约成本和时间。 支持临床试验设计 ◆国外制药公司的药物经济学部门除了进行药物经济学研究外，相当比例的部门还有临床研究设计的职能。 例如根据临床试验的要求和药物经济学研究的要求确定对照品（71％的部门）、样本大小（59％的部门）、研究所在国家（44％的部门）、临床指标（42％的部门）以及临床给药剂量（29％的部门）。 与外部联系的桥梁 ◆新药的上市需上市申请，随后进行市场营销打开市场，还需新药定价和进入医保报销目录的申请等工作。在此过程中，企业需要与外部利益相关体进行沟通和谈判，药物经济学研究数据将为企业增加成功的筹码。 药物经济学在新药研发中的应用现状 应用比例 ◆ 2005年与2000年相比，大约有16％的公司在新药临床前研究和Ⅱ期临床期间就开展了药物经济学研究；38％的公司在新药Ⅲ期临床和Ⅳ期临床期间开展了药物经济学研究。 应用范围