原发性轻链型淀粉样变性的诊断和治疗进展.pptx

原发性轻链型(AL)淀粉样变性的诊断及治疗;提纲;淀粉样变性是一种少见的系统性疾病;淀粉样变性的发病机制尚不清楚;疑诊淀粉样变性的可能;肾脏;心脏;肝脏GIT;神经系统;舌体肥大;皮肤出血:眶周出血是AL的典型表现;如何诊断？;活检部位选择;类型;AL型vs非AL型;单中心的肾脏淀粉样变性亚型分布情况(%);AL型 vs. M蛋白;AL型淀粉样变性中的M蛋白+;AL型淀粉样变性中的M蛋白+;AL型淀粉样变性必须要有M蛋白证据;M蛋白+ ? AL型;心脏淀粉样变性 n=143;组织内淀粉样变性蛋白的鉴定方法;免疫学方法的缺陷;中国医学科学院 北京协和医学院;激光显微切割联合质谱蛋白质组学(LMD/MS);LMD/MS法的优势;LMD/MS研究现状;PUMCH的LMD/MS研究;LMD/MS亚型判断方法;LMD/MS分型组织来源;阳性对照组的LMD/MS结果;LMD/MS总体分型结果;LMD/MS分型失败病例;排除淀粉样变性病例;ATTR型淀粉样变性;AA型淀粉样变性;IHC vs LMD/MS;LMD/MS vs M蛋白;FLC联合IFE诊断AL型淀粉样变性;血清IFE/尿IFE/血清FLC;AL淀粉样变性的生存现状;AL预后: Mayo-2004分期系统;AL预后: Mayo-2012分期系统;AL血液学疗效标准;器官;AL治疗目标;血液学缓解是组织学缓解的基础;血液学?VGPR是AL治疗初始目标;AL的总体治疗策略;严格的患者选择是ASCT的关键;Mayo早期经验:ASCT显著提高AL患者的预后;ASCT治疗AL;Boston经验: ASCT获得了高缓解率;加拿大经验: ASCT治疗AL;ASCT治疗伴有心脏受累的AL;ASCT显著改善了肾脏AL的预后;ASCT治疗伴有肝脏受累的AL患者;N=46; ineligible for ASCT 65y; 严重心脏病变; ? 2个器官受累; 肾功能不全 70%心脏; 63%肾脏; 24%周围神经 Mdex 口服Mel 0.22mg/kg Dex 40mg d1-4 中位4个疗程 (1-9); 至缓解时间4.5m 67% HR: 33% CR 随诊5y后: PFS 3.8y, OS 5.1y;n=61非移植候选者: 28 stage III + 20 stage II MDex: iv Mel 16mg/m2 d1+Dex 40mg d1-4 中位4个疗程(1-12) 随诊27m后: OS 17.5m; EFS 6.8m 高危患者的预后改善不明显;各种治疗方案的生存差异在于患者的异质性;N=31复发或难治性 AL ASCT 10; MP 13; Dex 8 肾脏22; 心脏 12; 肝脏 7 TDex Thal 100-400mg/d, 持续用 Dex 20mg/d d1-4 HR 48%:19% CR; OR 26% 中位至起效(HR)时间为3.6m 耐受性差: 26%患者出现严重心动过缓;万珂治疗AL可以快速地获得高质量缓解;BCD (n=17) B: 1.3mg/m2, d1,4,8,11 C: 300mg/m2, d1,8,15,22 D: 20-40mg d1,8,15,22;;R(来那度胺)+MD治疗AL;AL治疗流程;谢谢关注！