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当前基因治疗的现状和一般性技术路线
摘 要：基因治疗是当前医学领域研究的热点和前沿问题，本文论述了基因治疗的现状和一般性技术路线，供相关领域的研究人员和一般科学工作者参考。
关键词：基因治疗 CGT CAR-T
中图分类号：Q819 文献标识码：A 文章编号：1003-9082（2018）04-0-01
基因治疗目前作为一种非常规疗法，对于彻底治疗一些具有罕见破坏性遗传病，如交界性大疱性表皮松解症（junctional EB，JEB），和一些罕见的进行性神经肌肉功能损坏性遗传病，如Ι型脊髓性肌萎缩症（SMAΙ）， 和一些常见的延迟发病的神经功能退行性疾病，如帕金森病（
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