实习三临床试验设计.ppt

临床实验基本原则 随机 对照（空白对照、安慰剂对照、标准疗法对照、不同给药剂量等相互对照 盲法 多中心 符合伦理道德 客观（盲法避免研究者和研究对象的主观 因素对研究效应的影响） 四格表资料?2检验的校正公式 例 7-2 某医师欲比较胞磷胆碱与神经节甘酯治疗脑血管疾病的疗效，将78例脑血管疾病患者随机分为两组，结果见表7-2。问两种药物治疗脑血管疾病的有效率是否相等？表7-2 两种药物治疗脑血管疾病有效率的比较 82.05 78 14 64 合计 69.23 26 8(4.67) 18 对照组 88.46 52 6 46 试验组 有效率（％） 合计 无效 有效 组别 行列表资料?2检验的注意事项 1、理论频数不应过小。 2、当统计推断拒绝H0时，要注意其含义。 3、对于有序分类的行列表，不宜用卡方检验。 医学研究中的等级资料 疗 效：痊愈、显效、有效、无效、恶化 化验结果：－、?、++、+++ 体格发育：下等、中下、中等、中上、上等 心功能分级：I、II、III… 文化程度：小学、中学、大学、研究生 营养水平：差、一般、好 注意： 多个样本比较的计数资料有时也可用 RXC表χ2检验，但在χ2检验中，各反应变量级别的次序可任意排列，所得χ2值相同，因而判断结果相同。当各级别有强弱之分，不能任意颠倒，只能从强到弱或从弱到强时，秩和检验考虑了等级所提供的信息，更适合于单向有序资料集中位置的比较 秩和检验（rank test） 非参数检验的方法很多，秩和检验是较常用的，检验效率较高的一种。其基本原理是编秩求和。 秩次与秩和 秩次(rank)，秩统计量 是指全部观察值按某种顺序排列的位序； 秩和(rank sum) 同组秩次之和。 X 110 117 119 122 127 133 135 141 Y 120 127 132 140 143 162 177 181 秩次 1 2 3 4 5 6.5 6.5 8 9 10 11 12 13 14 15 16 秩和TX： 48.5 秩和Ty：87.5 秩和 A组： － 、?、+、+、+、 ++ 秩和： 1 2 4.5 4.5 4.5 8.5 TA＝25 B组： +、++、++、++、+++、+++ 秩和： 4.5 8.5 8.5 8.5 11.5 11.5 TB＝53 TA+TB=N(N+1)/2=78 ? 秩次：在一定程度上反映了等级的高低； 秩和：在一定程度上反映了等级的分布位置。 对等级的分析，转化为对秩次的分析。秩和检验就是通过秩次的排列求出秩和，进行假设检验。 秩和检验的形式： 根据已知资料类型分为： 1、配对资料符号秩和检验（wilcoxon signed-rank test） 2、成组设计两样本比较（Wilcoxon Mann-Whitney test） 3、成组设计多个样本比较（Kruskal-Wallis H test） 4、随机区组设计多个样本比较的Friedman M检验 两个独立样本比较的Wilcoxon秩和检验 适用情况：完全随机设计两组计量资料比较当不满足t检验条件时或两组等级资料比较 检验目的：检验两总体中位数（分布）是否相同 例 2-3 对10例肺癌病人和12例矽肺0期工人用X线片测量肺门横径右侧距RD值(cm)，结果见表2-5。问肺癌病人的RD值是否高于矽肺0期工人的RD值？ 本例两样本资料经方差齐性检验,推断得两总体方 差不等(P0.01),现用Wilcoxon秩和检验。 H0：肺癌病人和矽肺0期工人的RD值总体分布位置相同 H1：肺癌病人的RD值高于矽肺0期工人的RD值 以样本例数小者为n1，其秩和（T1）为T=141.5 本例n1=10，n2- n1=2，T=141.5，查附表10，得单侧 0.025P0.05，按 水准，拒绝H0，接受H1， 可认为肺癌病人的RD值高于矽肺0期工人的RD值。 表2-5 肺癌病人和矽肺0期工人的RD值(cm)比较 T