第三章成本效果分析报告.ppt

药物经济学 第三章 成本效果分析 成本-效果分析（cost-effectiveness analysis，CEA）： 同时评价不同卫生保健干预措施（如药物治疗、预防、诊断、康复等）的成本和效果，从而判断各种干预措施优劣的一种经济学分析方法。 第一节 效果的概述 第一节 效果的概述 一、定义 效果是研究医疗卫生干预措施的最终效果，即该措施是否改善了个体患者或人群的健康结果或健康状况。 “效果”：研究药物干预的治疗结果，即该药物是否改善了个体或群体患者的健康结果，何种药物干预措施效果最好，适用于哪些人群。 第一节 效果的概述 二、分类 1、中间指标 通常指由于无法直接测量临床结果时，用于间接反映临床结果的观察指标 如试验室检测结果、仪器或影像学检测结果（包括血压、血糖、血脂，或其他生理、生化、免疫学等指标，或X线片、CT及MRI检测的结果） 2、终点指标 临床研究（包括药物经济学研究）通常优先采用终点指标（end point）。 临床常用终点指标包括治愈率、死亡率、伤残率、获得的生命年等。 第一节 效果的概述 3、其他指标 其他如症状（胸痛、心绞痛分级等主观指标）、躯体功能（心功能分级、运动耐量等客观指标等，有时也是临床研究可供选择的指标）。 第一节 效果的概述 三、效果指标应用中的注意事项 1、效果与效用、效益 效果：研究药物干预措施的最终效果，即该措施是否改善了个体患者或人群的健康结果或健康状况。 效用：经济学及心理学上的概念，指对一种特殊结果的选择和偏好。 效益：药物干预措施的价值，通过消费者意愿支付可以测量。 第一节 效果的概述 2、效果与功效的区别 功效（也叫效能）：指一种药物在严格条件控制下的表现，即根据严格设计（包括对受试者严格的纳入排除标准筛选、严格的试验控制、严密的结果测量等），由研究经验丰富的临床医师管理，所得到的结果表现是一种理想化状态；因此，也可能影响研究结果的外推性。 第一节 效果的概述 3、“硬指标”与“软指标”的区别与联系 理想的指标应具备以下特征： ①相关性； ②可定量； ③有效性； ④客观； ⑤可靠； ⑥敏感； ⑦特异； ⑧精确。 “硬指标”：对上述特征符合程度较高，往往能较为客观地测量，受主观因素和测量偏倚影响较小。 “软指标”：对上述特征符合程度较低，且易受主观因素影响，如某些症状或情绪指标（疼痛、焦虑等）。 第一节 效果的概述 4、临床研究结果指标与经济学结果指标的区别 与联系 5、谨慎使用中间指标 第二节 效果的测量 第二节 效果的测量 一、效果的测量 1、结果测量工作必须满足需求 2、定义测量的内容 3、关注结果资料的来源 4、要考虑结果信息的使用者 5、明确研究目标 6、采用何种测量工具 7、健康结果的测量和评价易受主观因素影响 8、要考虑患者的期望、价值观和选择 9、效果的贴现及贴现率 第二节 效果的测量 二、资料收集 患者接受的资料 患者一般情况 患者的治疗反应 研究者的评定结果等 第二节 效果的测量 三、效果研究的常用研究设计及证据强度 1、结果研究的证据级别 一级、二级、三级、四级、五级 2、结果研究常用研究设计的优缺点 结果研究常用设计类型 设计特点 内部有效性 外部有效性 经济性 证据级别 应用 系统评价或Meta分析 回顾性 高 根据研究设计（包括纳入患者、干预措施等特征）有变化 较为经济可行 高 常用语经济学模型分析 随机对照试验 前瞻性 高 较差 若随访时间长，耗时和耗资巨大 高 常用（特别市平行研究） 前瞻性队列研究 前瞻性 较高 较好 若随访时间长，耗时和耗资大 较高 常用 回顾性队列研究 回顾性 较高 较好 研究成本低，时限短 较低 较少使用 病例对照研究 回顾性 较高 较好 研究成本低，时限短 较低 多用语罕见病例不良事件研究 第三节 成本-效果分析方法与应用 第三节 成本-效果分析方法与应用 一、成本-效果分析方法 1、成本-效果比（cost effectiveness，C/E） 每单位效果消耗的成本，如每诞生一个生命年、每挽回一例死亡、每改变一个结果单位所消耗的成本。 ——成本效果比值越小越有效。 例如：抗血小板药物预防脑卒中的成本效果分析 干预措施 成本（英镑） 效果 （预防脑卒中例数） 成本效果比 （每预防1例脑卒中的成本） 阿司匹林（ASA） 7170 22 323 双嘧达莫（DP） 7253 19 382 阿司匹林和双嘧达莫 7140 43 166 第三节 成本-效果分析方法与应用 2、增量成本效果比（△C/ △ E） 按增量成本除以增量健康产出，即每获得一个增加的效果所消耗的增量成本（增量比）。 干预措施 成本（英镑） 效果 （预防脑卒中例数） 增量成本效果比