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参赛团队组
中国创新创业大赛指导委员会
咨询热线:0102/3/4 传真:010 电子邮件:bmzx@ 网址: PAGE4 / NUMPAGES10
中国创新创业大赛团队组
资料填写表
一、项目基本信息
参赛项目名称
高效能siRNA转染脂质体的开发与推广
团队名称
探路者
所属行业领域
◎先进设备制造 ◎光机电一体化
◎高技术服务业 ◎文化创意 ◎信息技术
◎节能环保 ◎新材料 ◎新能源 ●生物医药
◎医疗器械 ◎其他行业
项目阶段
◎创意 ◎研发
◎产品开发 ●试运营 ◎市场拓展
行政区域(省/市)
上海市
成立时间
2011.12
办公地址
上海市国和路325号药学楼7楼706室
邮政编码
200433
通讯地址
上海市国和路325号药学楼7楼
邮政编码
200433
团队负责人信息
姓 名
杨冬梅
职 位
负责人
证件类型
(身份证/护照)
身份证
证件号码办公电话
021移动电话电子邮件
huaiwen2020@163.com
网 址
无
核心技术
(复选项)
■发明专利
□实用新型专利
□软件著作权
■专有技术
□药品批文
□医疗器械批文
□创新商业模式
□其他_________
■独立知识产权 □合作研发 □购买技术 □其他__申请中_______
项目概要
(不超过1000字)
基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。为此,国内外医药研究者开展了大量的体内外实验研究。尤其,随着RNA干扰技术的发展对现代分子生物学产生了巨大的影响,利用转染试剂将siRNA(小干扰RNA)转入普通动物细胞成基因治疗的重要方向(如图1所示)。目前研究中使用比较多的是基于纳米脂质体的转染试剂。在转染试验过程中,转染效率,转染试剂对细胞毒副作用成为了最为关键的评价指标。基因转染技术不仅是科研试验中研究体外转基因和基因表达的重要工具,而且是目前临床开展基因治疗的关键步骤。理想的基因转染试剂应该具有如下特点:高效转染;安全,低细胞毒性;方法简单;省时、经济。同时,转染步骤难易程度也是研究者最为关心的内容。本项目中,研究人员经过长期的科学研究积累,本着高转染效率、细胞毒性小为设计宗旨,自主研发合成了多电荷阳离子脂质材料DOTAP PLUS(结构式如图2),该化合物的阳离子多胺结构性能与目前上市最成功的Lipofectamine?2000体外转染试剂相近,但化合物中脂质结构原材料可以从天然磷脂中纯化获得,因此既可以减少转染材料带来的细胞毒性作用,又可以极大的降低该产品的经济成本(该材料成本的降低可使生产成本为目前该品种市价的1/5)。通过薄膜分散法,将该材料制备成为粒径范围在90nm左右的转染试剂(如图3),经工艺放大研究后,采用高压均质机可实现每次处理1000ml样品,使该品种具有了较好的规模化生产可能。另外,在体外研究实验中,DOTAP PLUS试剂在各种细胞的转染测试中显示出非常理想的高效转染效果。高效、低毒、经济等特点使其具备了成为Lipofectamine?2000体外转染试剂竞争产品的可能。
二、商业计划书
(注:模版仅供参考)
主要技术、产品及服务
(行业特点、竞争焦点、主要的技术指标和关键技术说明、主要介绍技术、产品及服务的背景、目前所处发展阶段、与国内外同行业其它公司同类技术、产品及服务的比较,本技术、产品及服务的新颖性、先进性和独特性,如拥有的专门技术、版权、配方、品牌、销售网络、许可证、专营权、特许权经营等)
产品市场分析
(行业历史与前景分析与预测,产品市场概况,市场需求程度,规模及增长趋势,市场定位的合理性,未来市场销售预测,哪些行业的变化对产品利润,利润率影响较大,进入该行业的技术壁垒,贸易壁垒,政策限制,其他方面。)
市场竞争分析
科研用转染试剂:体外转染试剂中,中国市场份额最大的美国Life technology和瑞士Roche公司,平均单位ml定价在2750元;而国产同类品种平均定价每单位ml为1200元(代表生产商北京义翘神舟生物技术有限公司)。科研用体内转染试剂中,较为著名的生产商Polyplus公司,每单位ml定价为15000元;而国产同类品种平均定价每单位ml为46
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