实验设计与调查设计.ppt

20081231 实验设计与调查设计 主要内容 实验设计的特点、目的 掌握实验设计的特点； 理解实验设计的目的。 实验设计的要素、原则 掌握实验设计的三大要素、三大原则； 理解实验设计各要素、原则的具体要求。 实验设计过程 理解常用的实验设计方案的过程； 观察性研究设计 特点与目的 理解常用的抽样方法。 研究设计类型 调查设计（观察性研究） 是指研究者通过客观地观察、描述调查对象来搜集资料，未加任何的干预措施，比如：调查了解某地学龄前儿童的乙肝表面抗原的阳性率，某地新生儿出生缺陷的发生率等； 实验设计（实验研究） 是指研究者根据研究假设主动地对研究对象加以干预措施，并观察总结其结果，回答研究假设所提出的问题。 实验设计的目的 控制和降低系统误差对实验结果的影响，缩小实验随机误差，以利于进行统计推断，更确切地回答研究者事先提出的假设。 Fisher RA（1890-1962） To call in the statistician after the experiment is done may be no more than asking him to perform a postmortem examination: he may be able to say what the experiment died of. 实验设计的分类 动物实验研究：以动物或标本（如细胞、组织等）为研究对象，因此在研究中，研究者可以主动施加干预措施。 临床试验：以人为研究对象。 多中心、随机、盲法、平行对照临床试验（RCT) 社区干预试验：以社区人群为研究对象，接受某种处理或干预措施的基本单位是整个社区或某一人群的亚群。其主要目的是通过干扰某些危险因素或施加某些保护性措施，观察其对人群产生的预防效果。 实验研究的要素 处理因素 受试对象 实验效应 处理因素 处理因素是指研究者根据研究目的欲施加或观察的、能作用于研究对象并引起直接或间接效应的因素。 要求： 抓住主要的处理因素； 找出非处理因素（混杂因素）加以控制； 处理因素应标准化。 受试对象 动物实验对象 和临床（现场）试验对象 受试对象的同质性 明确的疾病诊断的标准及纳入和排除标准 好的依从性 实验效应 指处理作用于实验对象的反应，一般是通过某些观察指标，定量或定性地反映实验效应。 选择观察指标的基本原则 指标的选择必须与研究目的密切关联 客观性 尽可能选择客观指标，避免一些笼统的、不确切的指标。 准确性 选用的指标应尽量精确。 灵敏性和特异性 实验效应指标应当同时兼顾其灵敏性和特异性，尽量使灵敏性和特异性都高。 实验设计的原则 随机化原则 对照原则 重复原则 盲法原则 对照原则 设立对照组的目的是衬托处理因素的效应。 所设立的对照组必须与实验组达到均衡可比。 除干预措施外，组间其他影响结果的非处理因素等尽可能相同。 对所研究疾病的易感度及发病机会相等。 检测和观察方法及诊断标准必须一致。 空白对照、安慰剂对照、实验对照、标准对照、历史对照等。 对照的基本形式 自身对照 对照与实验在同一受试者身上进行，如用药前后作为对比。 空白对照 对照组不施加任何处理因素。 安慰剂对照 主要目的是为了平衡对照组病人心理因素的影响。 实验对照（阳性对照） 对照组不施加处理因素，但施加某种实验因素。 标准对照 不设立专门的对照组，而是用现有标准值或正常值做对照。 历史对照 重复原则 重复原则包含重现性和观察单位数量两方面的含义。 可靠的实验结果应能在相同的条件下重现； 可靠的实验结论也不能凭一次实验或3～5例结果获得，一定要有足够量的观察单位数。 盲法 盲法：为了控制临床试验过程和解释结果时产生的偏倚。 单盲：受试者不知道分组情况。 双盲：研究者和受试者均未知分组情况和接受处理的具体内容。 第三方盲法评价 开放性试验 盲法技术 胶囊技术 双盲双模拟 随机化原则 What：将实验对象按相同的概率分配到预先设定的几个处理组中。 Why：保证各处理组间在大量不可控制的非处理因素的分布方面尽量保持均衡一致。避免研究者主观因素对分组的干扰。 How：常用的随机化方法有抽签法、随机数字表、随机排列表和随机函数法。 常用的实验设计方案 单因素：一个观察因素的不同强度水平作用效应间差异的研究。 完全随机设计、序贯设计。 多因素：观察两个以上因素不同强度水平下作用效应差异的研究。 交叉设计、随机区组设计、拉丁方设计、析因设计、裂区设计、正交设计。 completely random design 完全随机设计不考虑个体差异的影响，仅涉及一个处理因素，但可有两个或多个水平，两个水平时也称为成组设计。 设计方法：将受试对象编号，按预先规定，利用随机排列表、随机