临床试验基本流程培训 王宏亮.ppt

V P S C R O 药物临床试验基本流程 VPS 项目管理部 2016.7 V P S C R O 发现苗头 化合物 动植物提取与筛选；有机合成与筛选；既有药物分子改造； 生物制品实体的设计、发现和筛选；其他途径：如既有药 物的适应症拓展与转变、复方的研发等。 临床前研究 ( 非临床研究 ) 工艺研发、产品制备；药效学；药理学；药代 动力学（动物）；毒理学；处方研究。 研究新药申 请 (IND ，即 我国申请临 床试验批件 ) 临床试验； 临床前研 究（继续） 补充 新药申请 NDA 上市及监测 V P S C R O 发现 / 设计一个化合物 非临床研究 申请临床研究 批准临床研究 Ⅰ 期临床试验（ PK ） Ⅱ 期临床试验 Ⅲ 期临床试验 申报生产 获得上市许可 Ⅳ 期临床试验 ( 即人体药代动力学试验 ) CFDA + 省局 GLP 新药 Ⅳ 期临床试验 GCP GMP GSP 现考 现考 现考 V P S C R O ? 新药研发与注册是一项庞大而复杂工程，涉及多个不同学科 ? 新药研发的投入高且周期长 ? 新药研发风险大，成功率低 ? 新药开发回报高 ? 我国药品的自主创新能力比较差 V P S C R O ? 定义 药物临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物的系统性研 究，以证实或发现试验药物的临床、药理和 / 或其他药效学方面的作用、不良反 应和 / 或吸收、分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性。 ? 分类 1 、生物等效性试验 BE 2 、 Ⅰ 期临床试验 3 、 Ⅱ 期临床试验 4 、 Ⅲ 期临床试验 5 、 IV 期临床试验 V P S C R O ? 生物等效性试验 BE 定义：生物等效性试验是指用生物利用度研究的方法，以药代动力学参数为指标， 比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成分吸收 程度和速度有无统计学差异的人体试验。 ? Ⅰ 期临床试验（一般健康人群） 定义：将新药初次用于人体以研究新药的性质，称之为 1 期临床试验。人体耐受性 试验、药代动力学试验、生物利用度试验均属于 Ⅰ 期临床试验。 目的：为制定 给药方案 提供依据。 ? Ⅱ 期临床试验 对少数病人（一般 100-500 例）给药，对药物的治疗作用初步评价阶段。其目的是 初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性。为 Ⅲ 期临床试验研究设计和概 要剂量方案提供依据。 V P S C R O ? Ⅲ 期临床试验 将药物用于更大范围的病人志愿者身上，进行扩大的多中心临床试验，进一步评价 药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价收益风险比。 目标：增加患者接触试验药物的机会，既要增加受试者的人数，又要增加受试者用 药的时间；对不同的患者人群确定理想的用药剂量方案；评价试验药物在治疗目标 适应症时的总体疗效和安全性。 ? IV 期临床试验 药品上市后，广泛使用条件下考查其疗效及不良反应。 V P S C R O ? 评价新药的临床应用价值 ? 确定新药的最佳使用方法 ? 适应症：发现最有可能从该新药治疗获益的病人人群 ? 剂量：揭示获得最佳疗效和最小毒副作用的剂量范围 ? 确定最佳的给药途径和给药方案，开发实际用药的剂型和配方 ? 个体使用差异 : 确定具有个体差异的病人的生理状态（例如年龄，体重，肝和 肾功能等）对药物的分布、代谢、生物转化、消除和作用的影响 ? 禁忌症：揭示对药物不良反应敏感、易发、不耐受的人群 ? 受其他因素的影响：例如食物、合并用药、并发症和病人依从性等 ? 耐药性：发现病人在长期接受药物的治疗后对其反应降低的可能性，并探索避 免或延缓这种可能的对策。 ? 抗药性：探索潜在的病原体对抗菌、抗病毒及抗癌药物的耐药作用，并寻求避 免或延缓这种作用的对策。 V P S C R O ? 提供新药注册的资料 28# 、 29# 、 30# 、 31# 、 32# ? 为医生和病人正确使用新药提供依据 ? 药物经济学评价 V P S C R O 关闭中心 V P S C R O 研究者会议 ( 方案讨论会 ) 伦理委员会上会 启动培训会