（优质课件）骨髓增生异常综合征MDS.ppt

细 胞 毒 性 化 疗 高危组尤其原始细胞增高亚型的MDS预后相对较差，开始宜行类同于AML的治疗，完全缓解率40-60%，但是缓解时间短暂。年老者常难以耐受。年轻（65岁）、核型正常者化疗后5年总生存率约27%。 预激方案在小剂量Ara-c（10mg/m2,q12hs×14d）基础上加用G-CSF，并联合阿克拉霉素（ACR）或高三尖杉酯碱(HHT)或去甲氧柔红霉素（Ida）。国内多使用预激方案，由于MDS多见于老年人群，机体状况较差或常伴有诸如慢性肺病、心血管病及糖尿病等不适于强化疗的因素，因此小剂量化疗为这些患者延长生存期，改善生活质量提供了一种治疗选择。治疗MDS的CR率40%-60%左右，有效率60%-70%。年龄对于疗效无显著影响，但年龄≥60岁的患者对化疗耐受较差。 * 造血干细胞移植 造血干细胞移植治疗MDS：临床研究表明，异基因造血干细胞移植是治疗MDS的有效手段。低危型疗效优于高危型。HLA相合亲属供者移植优于HLA相合非亲属供者移植。高危型患者，特别是相对年轻、核型正常者应尽早行造血干细胞移植治疗。应用小移植(非清髓性移植)治疗，患者的年龄可以放宽到70岁。应用异基因造血干细胞移植治疗，是唯一能使MDS得到治愈的一种手段，从8O年代初期开始用造血干细胞移植治疗MDS，患者存活时间最长者已经接近2O年。 * 1FAB分类中的RAEB、RAEB-t、CMML及MDS转化的AML患者生存期短，是Allo-HSCT的适应证。 2IPSS系统中的中危-2及高危MDS是进行Allo-HSCT的适应证。IPSS高危染色体核型的患者预后差，宜进行Allo-HSCT。 3严重输血依赖，且有明确克隆证据的低危组患者，应该在器官功能受损前进行Allo-HSCT。 4MDS患者有强烈移植意愿。 * 造血干细胞移植（hemapoietic stem cell transplantation，HSCT）即从供者体内取出一定数量的造血干细胞作为移植物，用一定剂量的化疗和(或)放疗组成的预处理方案，清除受者有病的造血与免疫系统，即清除受者体内的肿瘤细胞、异常的克隆细胞及异常的发病机制，再将采集的供者的造血干细胞回输移植到受者体内，重建受者造血和免疫系统，从而达到治疗疾病的目的。 * * 疗效判断标准 基本缓解：贫血及出血症状消失，PBHb达100g/L,WBC达4千/uL，Plt达80千/uL,分类无幼稚细胞，BM原始＋早幼粒0.05，维持至少半年 部分缓解：贫血及出血症状消失，三系细胞有一定恢复，PB原始＋早幼粒0.05， BM原始＋早幼粒较前减少50％，维持至少3月 进步：贫血及出血症状好转，不输血而Hb较治疗前1个月内的常见值增加30g/L,原始及早幼粒减少 未缓解：经充分治疗，不能达上述标准者 MDS工作组：细胞遗传学标准和生活质量列入疗效标准 * MDS的治疗主要目的：改变自然病程和改善生存质量 。 * 参考文献 《血液病诊断及疗效标准》张之南 《实用血液病学》 浦权 《协和血液病学》 《威廉姆斯血液病学》 陈方平 * 复习思考题 骨髓增生异常综合征 的诊断、分型及预后评分？ * 实验室检查谢谢 * MDS 2008年WHO修订分型 难治性血细胞减少伴单系病态造血（RCUD）难治性贫血（RA）难治性中性粒细胞减少(RN)难治性血小板减少（RT） 一系或两系血细胞减少①原始细胞无或少见（1%）一系病态造血：病态造血的细胞占该系细胞10%或以上原始细胞5%环状铁粒幼细胞15% 难治性贫血伴环状铁粒幼细胞（RARS）贫血无原始细胞 环状铁粒幼细胞≥15%仅红系病态造血原始细胞5% 难治性血细胞减少伴多系病态造血（RCMD）血细胞减少原始细胞无或少见（1%）②无Auer小体单核细胞1×10^9/L③≥两系病态造血的细胞≥10%原始细胞5%无Auer小体±环状铁粒幼细胞≥15% 难治性贫血伴原始细胞增多-1（RAEB-1）血细胞减少原始细胞5% 无Auer小体单