06人工耳蜗植入系统临床试验指导原则解读.pdf

人工耳蜗植入系统临床试验指 导原则解读 主要内容 临床试验指导原则概览 临床评价时应注意的问题 动物试验 临床试验指导原则概览 制定背景 2013年5月 上网征求意见 2014年4月 上报总局器械注册管理司 2016年3月 《医疗器械临床试验质量管理规范》发布 2017年1月 发布“总局关于发布人工耳蜗植入系统临床  试验指导原则的通告”（2017年 第3号） 临床试验指导原则概览 核心要素 适应症 患者人群 6岁or18岁 评估材料和方法 中文言语测听材料 有效性的定义 参与临床实验的人数 临床试验指导原则概览 适用范围 本指导原则适用于需要在境内开展临床试验的人 工耳蜗植入系统。 临床试验指导原则概览 三、基本原则  （一）人工耳蜗植入系统的临床试验应符合《医疗器械临 床试验质量管理规范》及国家颁布的其他相关法律、法规 。  （二）试验用人工耳蜗产品应已经过科学的实验室研究和 动物研究，研究结果支持开展临床试验。 1.实验室研究报告：植入体对磁共振的耐受性，电极在人 耳蜗标本中的状况。 2.动物研究报告（如适用）：人工耳蜗植入动物耳蜗后声 电刺激对侧镫骨肌反射或电诱发电位。 临床试验指导原则概览 3.临床试验前应该在国家认可的检测机构获得产品检测报 告。试验用产品必须与检测产品是同一批次或定型的产品， 并保证足够的数量。 4.临床试验目的：验证与检验同批次的人工耳蜗植入系统 在正常使用条件下的预期安全性和预期医疗效果。 临床试验指导原则概览 临床试验前，应该清楚地注明本次试验使用的产品名称、 临床试验的意义以及本次试验产品的评价目标，特别是安 全性和有效性的评价指标要十分明确。 安全性评价主要包括炎性反应（植入部位发生红、肿、痛、 破溃），装置工作异常。不良事件用不良事件发生例次、 例数及发生率进行描述。同时，详细描述病例出现的全部 不良事件的具体表现、程度及其与产品的关系。 有效性评价包括人工耳蜗产品的工作状态、听力、言语能 力的改善程度。 临床试验指导原则概览 四、临床试验方案 鉴于临床认为人工耳蜗植入系统在正常使用条件下的预期 有效性较明确，人工耳蜗植入系统临床试验可以采用单组 目标值设计，目标值的选取应有客观依据。  （一）受试者选择 从人工耳蜗植入后的疗效评估的角度，将受试者分为二类 临床试验指导原则概览 1. 6岁以上（含6岁）有言语功能的语后聋（包括耳聋儿 童在使用助听器后获得言语能力者） 对这部分人群，应该全面评估人工耳蜗的有效性（听能和 言语识别能力的提高）和安全性。语后聋患者的选择标准：  （1 ）双耳重度或极重度感音神经性聋；  （2 ）助听器无效或效果很差，在双耳助听聆听条件下 （70dBSPL ）开放短句识别率≤50% ；  （3 ）日常交流的方式以听觉言语为主；  （4 ）无手术禁忌证。 临床试验指导原则概览 2.6岁以下（不含6岁）无言语能力的语前聋 由于达到言语交流的时间需要二年以上，故在临床验证时 应重点评估听能的提高和安全性。对这部分儿童进行临床 试验的先决条件是已经完成6岁以上（含6岁）以上语后聋 人工耳蜗试验并达到本指导原则的安全性和有效性指标。6 岁以下（不含6岁）语前聋儿童的选择标准：  （1 ）双耳重度或极重度感音神经性聋；  （2 ）无手术禁忌证； 临床试验指导原则概览  （3 ）在（最好聆听条件下）双耳闭合式单音节或双音节识 别率≤50%。 为保证入选病人的安全性和数据的完整性，所有入选病人 均应记入到中央注册登记系统，并应跟踪其安全性信息。 临床试验指导原则概览  （二）临床试验的时间限定及其确定理由 不同的产品临床试验持续时间及其确定的理由是不一样的， 应该具有医学文献资料支持，要有医学共识。对于人工耳 蜗，临床试验持续时间及其确定的理由是由植入物主要的 有效性及安全性研究终点达到稳定的时间为依据。 当然，更大规模和更长随访周期的临床试验结果能够更好 地反映产品的真实特性。对于人工耳蜗产品而言，临床试 验