流行病学课件：第七章 实验流行病学.ppt

实验流行病学 实验流行病学（experimental epidemiology）是指以人群为研究对象的实验研究，主要由研究者对研究对象实施干预，然后评价干预措施对疾病或健康的影响。 第四节 优点与局限性 慢性心房颤动患者分层随机分配 分层随机化分组 盲 法(Blinding) 目的：为去除研究对象、观察者及资料整理和分析者的主观心理因素对研究结果的某些干扰作用。 种类 单盲：研究对象不知道分组情况 双盲：研究对象和观察者不知道分组情况 三盲：研究对象、观察者、资料整理分析者都不 知道分组情况 × × × √ × × √ √ × √ √ √ 不盲 单盲 双盲 三盲 结局评估或 数据分析者 观察者 受试者 设盲对象 盲法 盲 法(Blinding) 资料的收集与分析方法 收集资料的方法有访问法、信访法或电话访问法，对于住院病人可用访问法收集所需的资料，门诊病人可用信访法或电话访问法。 分析指标和分析方法： 指标：有效率、治愈率、病死率、n年生存率； 计量资料：t检验或F(方差分析)、U检验等； 计数资料:X2检验或非参数检验等; * 第一节 概述 研究对象 实验组 (干预措施) 结局- 结局- 结局+ 对照组 (对照措施) 结局+ 前瞻性研究 (prospective study) 随机化 (Randomization) 对照 (Control) 干预 （Intervention ） 基本特点 临床试验（clinical trial）以病人为研究对象，用于评价药物或治疗方案的效果，也还可用于观察药物的不良反应。 现场试验（field trial）以自然人群为研究对象，常用于评价疾病预防措施的效果，如评价疫苗预防传染你不能给的效果。 社区干预试验（community intervention trial），又称社区试验（community trial）是以社区人群整体为干预单位的实验研究，常用于评价不易落实到个体的干预措施的效果。例如：碘盐预防地方性甲状腺肿，改水降氟等。 主要类型 临床试验的概念和目的 概念：临床试验是以病人为研究对象，按照随机的原则分组，评价临床各种治疗措施有效性的方法。 第二节 临床试验 follow up 结局事件不发生 结局事件发生 结局事件不发生 grouping － + experimental group （intervention measure ） control group （ control measure ） sample Target population + － Design Pattern Of RCT 目的： 新药临床试验； 临床上不同药物或治疗方案的效果评价。 临床试验的分类 随机对照试验 (Randomized Controlled Trial, RCT) 非随机对照试验 (Non-Randomized Controlled Trial) 随机对照临床试验的原则： 对照(Control) 随机化(Randomization) 盲法(Blinding) 重复(Repeatability) 基本原则 临床试验的分期 I期临床试验 I期临床试验是在一个小组（10～30例）病人身上进行临床药理学和人体安全性评价，观察人体对药物的耐受程度和药物代谢动力学，确定安全剂量范围，观察药物的副作用等，为制定给药方案提供依据。 II期临床试验 应用100～300例病人作研究对象，以随机对照盲法试验设计评价药物的有效性、适应证和不良反应，推荐临床用药剂量。 III期临床试验 多中心（3）的随机对照试验，研究对象1000～3000人，进一步确定有效性，适应证，药物间的相互作用，监测副作用，同标准疗法比较。 IV期临床试验 新药被批准上市后开展的进一步研究，监测、观察不同人群用药效果、药物的新的适应证、药物间的相互配伍及疗效，并观察药物的远期或罕见的不良反应。 确定研究的问题和目的 确定研究人群 估计样本量 盲法进行观察 收集与分析资料 随机对照试验 设计与实施 严格设立对照 随机化分组 被选的对象应该确能从实验中受益，即当实验结束时参加研究者的疾病被治愈或症状得到缓解； 尽可能选择症状和体征明显的研究对象； 尽可能不用孕妇作为研究对象； 尽量选择依从者作研究对象。 选择研究对象的原则 (Principles Of Study Object Selection) 观察指标在人群中发生的频率P，发生的频率越低，所需的样本量越大； 实验组和对照组要比较的数值差异越小，所需的样本量越大； 检验的显著性水平α和检验效能1- ?。α和?越小，所需样本量越大。 单侧检验所需